Puntos clave
Biogen Inc. (BIIB) y Denali Therapeutics Inc. (DNLI) interrumpirán el desarrollo de su fármaco experimental para el Parkinson, BIIB122, después de que no lograra ralentizar la progresión de la enfermedad en un estudio de Fase 2b con 648 pacientes, un revés significativo para un objetivo terapéutico prometedor.
"Aunque estos no son los resultados que esperábamos, estos datos proporcionan información importante a la comunidad del Parkinson y se presentarán en una próxima conferencia científica", dijo Diana Gallagher, jefa de desarrollo clínico de neurodegeneración en Biogen, en un comunicado.
El estudio LUMA no cumplió con su objetivo primario, definido como el tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la puntuación combinada de las Partes II y III de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) modificada. Los objetivos secundarios tampoco mostraron beneficios. Aunque el fármaco logró su objetivo biológico, demostrando más del 90% de inhibición de la proteína LRRK2 en la sangre y niveles sostenidos en el líquido cefalorraquídeo, esto no se tradujo en un beneficio clínico para pacientes con Parkinson idiopático en etapa temprana.
El fracaso supone un golpe a la hipótesis de que inhibir la proteína LRRK2 podría beneficiar a todos los pacientes de Parkinson, una teoría que ganó fuerza después de que las mutaciones en el gen LRRK2 se vincularan con formas raras y hereditarias de la enfermedad. Las acciones de Biogen cayeron más del 1% en las operaciones posteriores al cierre tras la noticia.
A pesar del resultado del estudio LUMA, Denali Therapeutics continuará con su estudio independiente BEACON de Fase 2a. Este ensayo está evaluando el BIIB122 específicamente en pacientes que portan una variante patogénica del gen LRRK2, que se asocia con una mayor actividad de la quinasa LRRK2. Se esperan los datos de ese estudio en la primera mitad de 2027.
"Creemos que el estudio LUMA fue una prueba sólida de la inhibición de LRRK2", dijo Peter Chin, director médico de Denali. "Esperamos con interés el análisis posterior de los datos de LUMA y los resultados de BEACON para informar los próximos pasos del desarrollo".
El resultado del BIIB122 subraya la inmensa dificultad de desarrollar fármacos para afecciones neurodegenerativas como el Parkinson, que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. El enfoque para el inhibidor de LRRK2 se reduce ahora a una población de pacientes definida genéticamente, y los resultados del estudio BEACON servirán como el próximo gran catalizador para el programa.
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