Puntos Clave:
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la Designación de Terapia Innovadora a salanersen de Biogen Inc. para la atrofia muscular espinal (AME), un estatus que podría acelerar el desarrollo de este tratamiento anual para la rara enfermedad neuromuscular genética.
"La designación de salanersen como terapia innovadora por parte de la FDA reconoce que existe una necesidad no cubierta continua en la atrofia muscular espinal, y que se puede hacer más por las personas afectadas por la enfermedad", afirmó la Dra. Diana Castro, del Centro de Enfermedades Raras Neurológicas en Flower Mound, Texas.
La designación se basa en un estudio de Fase 1b en 24 niños de seis meses a 12 años que recibieron 40 mg u 80 mg de salanersen. Entre los participantes con niveles elevados de cadena ligera de neurofilamento al inicio del estudio, un marcador de neurodegeneración en curso, los niveles disminuyeron un 75% a los seis meses y se mantuvieron durante el seguimiento. Doce de los 24 niños alcanzaron al menos un nuevo hito motor de la Organización Mundial de la Salud, y todos mantuvieron los hitos documentados al inicio del estudio. La dosis de 80 mg se evaluará en estudios de Fase 3. Salanersen fue generalmente bien tolerado en ambas dosis, y la mayoría de los eventos adversos fueron de leves a moderados.
Salanersen es un oligonucleótido antisentido experimental diseñado para corregir el empalme del pre-ARNm de SMN2 y aumentar la producción de la proteína SMN. Su nueva química permite una alta potencia con dosificación intratecal anual. Biogen obtuvo los derechos globales de desarrollo, fabricación y comercialización de Ionis Pharmaceuticals Inc., que descubrió el fármaco. El tratamiento es un potencial sucesor de Spinraza de Biogen, que generó aproximadamente $1.55 mil millones en ventas globales el año pasado y requiere dosificación tres veces al año.
El programa de Fase 3 incluye tres estudios globales: STELLAR-1, STELLAR-2 y SOLAR, que evalúan 80 mg administrados anualmente en un amplio espectro de pacientes con AME. La AME afecta aproximadamente a uno de cada 10,000 recién nacidos vivos y es una de las principales causas genéticas de muerte infantil, caracterizada por atrofia y debilidad muscular progresiva debido a la pérdida de neuronas motoras.
"Esta designación refleja el compromiso continuo de la FDA con la AME y su reconocimiento del impacto significativo potencial que salanersen podría ofrecer", declaró Kenneth Hobby, Presidente de Cure SMA. "Afirma lo que nuestra comunidad de AME comunicó recientemente a la agencia: las necesidades urgentes no cubiertas persisten, y las terapias prometedoras merecen una vía rápida hacia adelante".
La designación de terapia innovadora refleja la opinión de la FDA de que salanersen podría ofrecer una mejora sustancial sobre las terapias disponibles, incluida la terapia génica. Los inversores estarán atentos a los datos de inscripción del programa de Fase 3, que determinarán si la ventaja de la dosificación anual puede posicionar a salanersen como una opción competitiva en el mercado cambiante de tratamientos para la AME.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
