Puntos clave:
El opakalim de Biohaven triplicó la mediana del tiempo hasta una segunda convulsión generalizada a 141 días desde 47 días en un estudio de prueba de concepto controlado con placebo en epilepsia generalizada idiopática.
"Lo que destaca no es solo que opakalim controla las convulsiones, sino que lo hace sin los efectos secundarios agobiantes que comprometen la calidad de vida y la adherencia en personas con epilepsia", afirmó Jason Lerner, director médico de investigación y desarrollo y líder del desarrollo en epilepsia de Biohaven.
En el ensayo de 27 sujetos, el 33% de los pacientes con opakalim completó la fase doble ciego de 24 semanas sin una segunda convulsión tónico-clónica generalizada, en comparación con ninguno en el grupo de placebo. El 20% permaneció libre de convulsiones durante todo el período. El fármaco también mostró una tasa de respondedores del 54% — pacientes que lograron al menos una reducción del 50% en la frecuencia de convulsiones — durante cualquier período consecutivo de seis meses en un estudio de extensión abierto con más de 100 pacientes con epilepsia focal refractaria.
El perfil de tolerabilidad de opakalim podría otorgarle una ventaja comercial. El estudio de GTI no reportó casos de somnolencia, mareos, fatiga ni deterioro de la memoria, efectos secundarios que ocurren en más de un tercio de los pacientes que reciben un activador de Kv7 de la competencia en estudios a largo plazo. Biohaven prevé reportar los resultados principales en el segundo semestre de 2026 del primero de dos estudios registracionales de Fase 2/3 en epilepsia focal refractaria necesarios para respaldar la aprobación.
Perfil de seguridad diferenciado
En el estudio abierto de epilepsia focal, los mareos ocurrieron en el 5% de los pacientes con opakalim, en comparación con el 25% en un estudio de extensión con un activador de Kv7 de la competencia, según la presentación de Biohaven. Las tasas de somnolencia, fatiga y deterioro de la memoria fueron del 5% o menos cada una. La compañía atribuye el perfil a la selectividad de opakalim por los canales heteroméricos Kv7.2/7.3 con actividad mínima en los receptores GABA.
Uso compasivo en KCNQ2-DEE
Un niño de 9 años con encefalopatía epiléptica y del desarrollo por KCNQ2 que fue transferido a opakalim bajo un protocolo de uso compasivo autorizado por la FDA para un solo paciente se mantuvo clínicamente estable a los seis meses. El EEG nocturno mostró una reducción del 50% en el recuento de convulsiones en comparación con el valor basal. El paciente tenía antecedentes de convulsiones tónicas diarias a pesar de tres medicamentos antiepilépticos concurrentes, incluido un activador de Kv7 de primera generación.
Oportunidad de mercado
Opakalim ha sido estudiado en más de 1.000 sujetos en múltiples ensayos. El fármaco se administra una vez al día sin necesidad de titulación, una ventaja potencial frente a las terapias existentes. Biohaven está realizando dos estudios de Fase 2/3 aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de opakalim como terapia adyuvante para la epilepsia focal refractaria de inicio.
Los datos de seguridad diferenciados posicionan a opakalim para capturar participación en el mercado de la epilepsia si se aprueba. Los inversores estarán atentos a la lectura principal de Fase 2/3 en el segundo semestre de 2026, que determinará si el perfil de tolerabilidad limpio se traduce en eficacia registracional.
Este artículo es solo con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
