Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON) experimentó una sólida demanda de pacientes para su principal candidato a fármaco, bitopertin, con su estudio fundamental APOLLO registrando a 183 pacientes que padecen protoporfiria eritropoyética (EPP), un trastorno sanguíneo genético poco común. La cifra de inscripción superó el objetivo original de 150 pacientes de la empresa biotecnológica en etapa clínica, lo que indica un fuerte interés de médicos y pacientes por la terapia de moléculas pequeñas en una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas.
“El ritmo de inscripción del estudio reflejó una tremenda demanda y entusiasmo tanto en los Estados Unidos como en Europa”, dijo John Quisel, director ejecutivo de Disc Medicine, en un evento de H.C. Wainwright. Quisel señaló que la inscripción en EE. UU. se detuvo antes de tiempo, mientras que los sitios europeos abrieron en noviembre y llenaron rápidamente los cupos restantes, y la empresa permitió que se unieran pacientes adicionales debido al alto interés.
La empresa espera informar los datos del estudio confirmatorio APOLLO en el cuarto trimestre de este año. Estos datos son fundamentales para el plan de Disc de volver a presentar su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La agencia emitió previamente una Carta de Respuesta Completa (CRL) para una solicitud de aprobación acelerada, cuestionando la correlación entre los niveles de protoporfirina IX (PPIX), un biomarcador, y los síntomas clínicos. El estudio APOLLO está diseñado para proporcionar la evidencia directa de beneficio clínico que la FDA requiere para una aprobación tradicional.
Una lectura de datos exitosa establecería un período de revisión de seis meses tras la nueva presentación, lo que encaminaría a Disc hacia una posible aprobación en EE. UU. para mediados de 2026. La experiencia clínica de la empresa sugiere que el grupo de pacientes con EPP puede ser mayor que los 3,000 a 6,000 pacientes estimados tradicionalmente, con datos de reclamaciones que apuntan a un grupo central de 6,000 pacientes y una población potencial en EE. UU. cercana a los 20,000. El ensayo también incluye pacientes adolescentes, lo que podría permitir a Disc buscar una indicación inicial para pacientes de tan solo 12 años.
Más allá de bitopertin, Disc Medicine está avanzando en un portafolio de candidatos a fármacos centrados en la hematología. La empresa está desarrollando DISC-0974 para la anemia asociada a la mielofibrosis, y se esperan nuevos datos en próximas reuniones médicas. Los resultados provisionales mostraron respuestas en pacientes con y sin tratamiento concurrente con inhibidores de JAK, un estándar de atención para la mielofibrosis, lo que sugiere que podría abordar una necesidad persistente no satisfecha para la anemia en esta población.
Disc también está posicionando el DISC-3405, un anticuerpo monoclonal, como una terapia de restricción de hierro para la policitemia vera (PV). Este programa tiene como objetivo competir con terapias como rusfertide ofreciendo un esquema de dosificación menos frecuente. La empresa también está iniciando estudios para DISC-3405 en la enfermedad de células falciformes, explorando un nuevo enfoque basado en fármacos para la restricción de hierro, un concepto que actualmente se está probando mediante flebotomía terapéutica.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
