Puntos clave:
Galectin Therapeutics obtuvo el acuerdo de la FDA sobre el diseño de un ensayo de fase 3 para belapectina en cirrosis por MASH, despejando el camino regulatorio hacia la aprobación total en una población que carece de terapias aprobadas.
Galectin Therapeutics Inc. alcanzó un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) sobre un programa de fase 3 para belapectina en pacientes con cirrosis por MASH e hipertensión portal, una población que enfrenta el mayor riesgo de eventos de descompensación potencialmente mortales.
"El consenso sobre el diseño del estudio, el criterio de valoración principal y el marco regulatorio proporciona una claridad importante, mientras avanzamos el programa con renovada confianza", declaró Joel Lewis, director ejecutivo de Galectin Therapeutics, en un comunicado.
El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluará una dosis única de 2 mg de belapectina, un inhibidor de galectina-3 de base carbohidratada, utilizando un resultado hepático compuesto como criterio de valoración principal. Dicho criterio incluye la prevención de várices esofágicas grandes de más de 5 mm, un marcador clínicamente significativo del empeoramiento de la hipertensión portal. La FDA aceptó el proceso de revisión central ciego propuesto por Galectin para la evaluación endoscópica, una metodología que la compañía desarrolló y validó en el ensayo global de fase 2b/3 NAVIGATE. La compañía espera que el estudio de fase 3 tenga un tamaño comparable al de NAVIGATE.
A diferencia de las poblaciones con MASH en etapas más tempranas, que pueden optar a una aprobación acelerada basada en criterios histológicos, la población con cirrosis requiere una vía de aprobación tradicional. La FDA confirmó que un solo ensayo adecuado y bien controlado podría respaldar la aprobación de comercialización, lo que otorga a Galectin una ruta definida hacia una indicación amplia. La compañía planea presentar el protocolo final de fase 3 en el tercer trimestre de 2026 y está buscando activamente oportunidades de asociación estratégica.
Belapectina se dirige a la galectina-3, una proteína que impulsa procesos inflamatorios, fibróticos y malignos. En la cirrosis por MASH, el fármaco busca prevenir la progresión a enfermedad hepática descompensada, una condición que excluye a los pacientes de la mayoría de los demás ensayos clínicos. Según la compañía, la FDA reconoció la importante necesidad médica no cubierta en esta población durante la reunión Tipo C.
Khurram Jamil, director médico de Galectin, señaló que la aceptación por parte de la agencia del proceso de revisión endoscópica centralizada confirma el rigor científico de la metodología que la compañía implementó por primera vez en NAVIGATE. La evaluación estandarizada y ciega de las várices esofágicas es fundamental para garantizar una evaluación fiable de los criterios de valoración en estudios globales, agregó.
El panorama competitivo para la cirrosis por MASH sigue siendo limitado. Rezdiffra (resmetirom) de Madrigal Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de la FDA en 2024 para MASH no cirrótico con fibrosis moderada a avanzada, pero no existe ninguna terapia aprobada específicamente para pacientes con cirrosis e hipertensión portal. Belapectina de Galectin, de tener éxito, cubriría ese vacío.
Galectin ha acumulado pérdidas operativas desde su creación y no ha revelado su liquidez actual. Su programa de desarrollo principal se centra en la cirrosis por MASH, con programas adicionales en inmunoterapia combinada para cánceres avanzados de cabeza y cuello. El avance de esos programas depende de encontrar un socio adecuado.
El ensayo NAVIGATE, que incluyó a pacientes con cirrosis por MASH e hipertensión portal, proporcionó los datos de eficacia que respaldan el enfoque de dosis única. La compañía indicó que la dosis de 2 mg mostró una eficacia sólida en estudios clínicos previos, sentando las bases para el ensayo de registro planificado.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
