Ionis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: IONS) y su socio Biogen Inc. anunciaron que su fármaco contra el Alzheimer, diranersen, es la primera terapia dirigida a la proteína tau que muestra tanto una reducción en la patología cerebral como un beneficio cognitivo en un estudio aleatorizado de Fase 2, lo que provocó una subida de las acciones de Ionis de más del 8 por ciento.
"Estamos entusiasmados con estos datos de la Fase 2, que nos dan la confianza para avanzar con diranersen hacia el desarrollo de registro", afirmó Priya Singhal, vicepresidenta ejecutiva y jefa de desarrollo de Biogen. "Creemos que hemos visto una confluencia de resultados de eficacia y biomarcadores sin precedentes y convincente a partir de un agente dirigido a tau en un estudio aleatorizado de enfermedad de Alzheimer temprana".
Los resultados de primera línea del estudio de Fase 2 CELIA, que contó con 416 participantes con Alzheimer temprano, mostraron que diranersen demostró reducciones sólidas tanto en la proteína tau del líquido cefalorraquídeo como en la patología tau medida por tomografía por emisión de positrones (PET). Aunque el estudio no alcanzó su objetivo principal de evaluar la respuesta a la dosis en la escala Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) en la semana 78, los análisis preespecificados mostraron una ralentización del deterioro clínico, particularmente en pacientes que recibieron la dosis más baja de 60 mg cada 24 semanas.
Los resultados marcan un momento significativo para la investigación del Alzheimer, un campo plagado de fracasos de alto perfil. Dirigirse a la proteína tau, que forma ovillos tóxicos en el cerebro, ha sido durante mucho tiempo un objetivo para los desarrolladores de fármacos. Una terapia exitosa podría abrir un mercado de miles de millones de dólares y ofrecer esperanza a millones de personas, posicionando a Ionis y Biogen por delante de competidores como Eli Lilly en la carrera por un tratamiento basado en tau.
Un nuevo enfoque para el Alzheimer
Diranersen es una terapia de oligonucleótidos antisentido (ASO), una tecnología pionera de Ionis. Está diseñada para reducir la producción de la proteína tau en su origen. En la enfermedad de Alzheimer, la proteína tau anormal se acumula y forma ovillos intracelulares que contribuyen a la neurodegeneración y al deterioro cognitivo. A diferencia de muchos enfoques de investigación que se han centrado en eliminar la proteína tau extracelular, diranersen tiene como objetivo detener la fabricación de la proteína.
El perfil de seguridad y tolerabilidad de diranersen fue generalmente consistente con su perfil conocido de un estudio de Fase 1b. La incidencia de eventos adversos fue comparable entre los grupos de dosis, aunque se observó una mayor incidencia de eventos adversos graves en la dosis más alta estudiada.
Las cifras detrás de la noticia
Tras el anuncio, las acciones de Ionis experimentaron un repunte significativo. La acción, que tiene un rendimiento total para el accionista en un año del 138,04 por ciento, es objeto de una narrativa alcista por parte de los analistas. El precio objetivo de consenso de 96,73 $ implica un potencial alcista del 19,8 por ciento respecto a su cierre reciente de 77,60 $, según datos de Simply Wall St. Sin embargo, su ratio precio-ventas de 12,1x es elevado en comparación con la media de la industria biotecnológica de EE. UU. de 9,7x.
La cartera de Ionis incluye ahora 13 medicamentos en desarrollo clínico para enfermedades neurológicas, seis de los cuales son de propiedad total. La salud financiera de la empresa también es un factor clave para los inversores; el desarrollo de fármacos biotecnológicos requiere mucho capital, y una posición de caja sólida es crucial para financiar los ensayos de fase tardía.
Qué sigue
Biogen, que obtuvo la licencia de diranersen de Ionis en 2019, se pondrá en contacto con los reguladores sobre los próximos pasos para avanzar la terapia hacia un ensayo pivotal de Fase 3. Un estudio de extensión a largo plazo en curso continuará evaluando la seguridad, tolerabilidad y durabilidad a largo plazo de diranersen en pacientes con Alzheimer temprano. Los datos exitosos proporcionan un importante evento de reducción de riesgos para la plataforma ASO de Ionis y fortalecen su franquicia de neurología.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
