Moleculin Biotech Inc. informó que su principal candidato a fármaco, Annamycin, no mostró toxicidad cardíaca clínicamente significativa en un análisis conjunto de 90 pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria, un hallazgo que podría superar la principal barrera de seguridad de las antraciclinas convencionales y abordar una necesidad clave no satisfecha en poblaciones con múltiples tratamientos previos.
"Estos datos refuerzan aún más la base clínica de Annamycin como una antraciclina diferenciada con el potencial de superar una de las barreras más significativas para el tratamiento de la LMA", afirmó Walter Klemp, presidente y director ejecutivo de Moleculin, en un comunicado.
El análisis, realizado por un laboratorio de cardio-oncología de la Cleveland Clinic y detallado en un resumen para el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2026, revisó los datos de cinco ensayos finalizados. Entre 78 pacientes con datos verificables de fracción de eyección antes y después del tratamiento, cero desarrollaron disfunción ventricular izquierda clínicamente significativa. La revisión también encontró que la fracción de eyección media se mantuvo estable, sin vínculo entre dosis acumuladas más altas y deterioro cardíaco.
Los hallazgos son fundamentales para el camino a seguir de Annamycin en la LMA R/R, un mercado donde los pacientes a menudo han estado expuestos a terapias de primera línea cardiotóxicas como la daunorrubicina. Al demostrar un perfil de seguridad favorable, Moleculin (Nasdaq: MBRX) tiene como objetivo posicionar a Annamycin como una opción viable después de que los regímenes basados en venetoclax hayan fallado, un segmento con tratamientos efectivos limitados.
Un enfoque diferenciado para la LMA
Annamycin es una antraciclina de próxima generación, una clase de potentes agentes quimioterapéuticos ampliamente utilizados en el tratamiento de la leucemia. Sin embargo, su uso a menudo se ve limitado por la cardiotoxicidad acumulativa y dependiente de la dosis. Moleculin diseñó Annamycin para evitar los mecanismos de resistencia a múltiples fármacos que pueden limitar la eficacia, al tiempo que diseñó la molécula para que no fuera cardiotóxica. Los datos de la EHA, que muestran seguridad incluso en dosis que superan los límites de por vida convencionales, brindan un sólido apoyo clínico a este diseño previsto.
La empresa ha iniciado un estudio fundamental de Fase 3 con diseño adaptativo, el ensayo MIRACLE, para evaluar Annamycin en combinación con citarabina ("AnnAraC") para la LMA R/R. Esto sigue a un exitoso estudio de Fase 1B/2 que le dio a la empresa la confianza necesaria, con aportes de la FDA, para pasar al ensayo de etapa avanzada. Más allá de la LMA, Moleculin también está desarrollando Annamycin para metástasis pulmonares de sarcoma de tejidos blandos y está avanzando en otros candidatos de su cartera, incluido el modulador inmunológico WP1066 para tumores cerebrales y el antimetabolito WP1122.
Si bien los datos de seguridad cardíaca son un paso significativo, la empresa señaló en sus declaraciones prospectivas que requerirá una financiación adicional importante para completar sus ensayos clínicos y que los hallazgos están sujetos a un seguimiento a largo plazo y a una revisión regulatoria adicional.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
