Puntos clave:
La Comisión Europea aprobó Itvisma (onasemnogene abeparvovec) de Novartis AG para niños de dos años o más, adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal 5q, convirtiéndose en la primera terapia de reemplazo génico autorizada en la Unión Europea para esta amplia población de pacientes.
"Esto acerca la perspectiva de una nueva opción de tratamiento a las personas y familias que buscan alternativas que reflejen sus necesidades y circunstancias individuales", afirmó Nicole Gusset, directora ejecutiva de SMA Europe.
La aprobación cubre a pacientes con una mutación bialélica en el gen SMN1, la causa fundamental de la AME. Itvisma es una dosis intratecal fija y única diseñada para reemplazar el gen defectuoso, ofreciendo una alternativa distinta a los regímenes de dosificación continua utilizados con otras terapias disponibles. La terapia no requiere ajuste por edad o peso corporal.
La decisión amplía la población de pacientes con AME a los que Novartis puede dirigirse en Europa más allá de los recién nacidos, que ya son elegibles para la terapia génica intravenosa Zolgensma de la compañía. Se estima que la AME afecta de 1 a 2 personas por cada 100,000 a nivel mundial, con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 10,000 nacidos vivos.
Datos clínicos que respaldan la aprobación
La decisión de la CE se basó en los datos del estudio registral STEER y de los ensayos de apoyo STRENGTH (Fase IIIb) y STRONG (Fase I/II). En STEER, Itvisma demostró una mejora estadísticamente significativa de 2.39 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith, con efectos sostenidos durante 52 semanas de seguimiento. Tanto los estudios STEER como STRENGTH mostraron un beneficio clínicamente relevante en pacientes sin tratamiento previo y en aquellos pretratados.
"Mantener o mejorar la función motora puede marcar una diferencia significativa para niños mayores, adolescentes y adultos que viven con AME", señaló la profesora Jana Haberlova, jefa del Centro Neuromuscular del Departamento de Neurología Pediátrica de los Hospitales Universitarios Motol y Homolka en Praga. "La aprobación de Itvisma en Europa es un avance importante porque trae una nueva opción de terapia de reemplazo génico a una población de pacientes más amplia".
Los efectos secundarios más comunes incluyeron infección del tracto respiratorio superior, pirexia, vómitos, cefalea y aumento de las enzimas hepáticas, según la compañía.
Lo que esto significa para Novartis
La aprobación otorga a Novartis una franquicia de terapia génica que cubre a pacientes con AME de todos los grupos de edad en Europa, desde recién nacidos tratados con Zolgensma hasta niños mayores y adultos que reciben Itvisma. "Con Itvisma, vamos más allá para ampliar el acceso a una terapia de reemplazo génico única para niños mayores, adolescentes y adultos, abordando potencialmente necesidades insatisfechas de larga data para los pacientes", declaró Patrick Horber, presidente Internacional de Novartis.
Los inversores estarán atentos a las decisiones de precio y reembolso en los distintos estados miembros de la UE, que determinarán la adopción comercial de la terapia. Novartis posee licencias mundiales exclusivas de Nationwide Children's Hospital y REGENXBIO para la administración de terapia génica con AAV9 para el tratamiento de la AME.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
