Conclusiones clave
Remix Therapeutics informó datos positivos de etapa inicial para su fármaco experimental en un cáncer raro que no cuenta con terapias aprobadas, lo que demuestra el potencial de una nueva clase de medicamentos que degradan el ARNm dañino. El fármaco, REM-422, produjo una tasa de respuesta global del 43 por ciento en una cohorte de pacientes con carcinoma adenoide quístico (ACC).
Los resultados, presentados en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO), mostraron que todos los pacientes de la cohorte experimentaron algún nivel de control de la enfermedad. "Los pacientes con ACC carecen desde hace mucho tiempo de opciones terapéuticas eficaces, y el REM-422 representa un novedoso degradador de ARNm oral, el primero de su clase, dirigido a MYB", afirmó Renata Ferrarotto, profesora del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, quien presentó los datos. "Cabe destacar que las respuestas tumorales fueron duraderas y se profundizaron con el tiempo, lo que sugiere un potencial de beneficio a largo plazo".
En la cohorte de siete pacientes que recibieron la dosis recomendada para la Fase 2, tres pacientes vieron disminuir significativamente sus tumores. Las respuestas han durado más de un año y continúan. El fármaco también fue bien tolerado, siendo los efectos secundarios más comunes casos leves de hemorragias nasales, fatiga y anemia.
Los datos positivos ofrecen un rayo de esperanza para los pacientes con ACC, un cáncer que surge con mayor frecuencia en las glándulas salivales y que ha tenido un progreso terapéutico mínimo. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó al REM-422 las designaciones de Medicamento Huérfano y de Vía Rápida, lo que podría acelerar su llegada al mercado. Los resultados también proporcionan una prueba de concepto clave para la plataforma más amplia de Remix dirigida al procesamiento de ARN.
El REM-422 es una pequeña molécula oral, la primera de su clase, diseñada para degradar el ARNm del oncogén MYB, que es un impulsor clave del ACC. Funciona al provocar que se incorpore un "exón venenoso" (poison exon) en el transcrito de ARNm de MYB, lo que provoca su destrucción y evita la producción de la proteína MYB que impulsa el cáncer. Los análisis farmacocinéticos y farmacodinámicos del ensayo confirmaron que el fármaco redujo con éxito los niveles de proteína y ARNm de MYB en los tumores de los pacientes.
El desafío de tratar cánceres raros es un tema recurrente en oncología. En la misma reunión de la ASCO, investigadores del Centro Oncológico Integral Sylvester presentaron un enfoque diferente para otra enfermedad rara, los tumores neuroendocrinos de alto grado. Su ensayo de Fase 1 está probando una combinación de inmunoterapia con un virus oncolítico, SVV-001, que se dirige selectivamente a un biomarcador en las células cancerosas para ayudar al sistema inmunitario a reconocer y atacar el tumor.
Aunque son tempranos, tanto el estudio de Remix como el de Sylvester destacan un enfoque creciente en el desarrollo de terapias altamente dirigidas para cánceres que han quedado rezagados por los avances terapéuticos más amplios. Para Remix, la empresa se centra ahora en completar el reclutamiento en la parte de Fase 2 del ensayo ARIA para validar aún más estos prometedores hallazgos iniciales.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
