Points clés à retenir :
La FDA a approuvé mercredi le Decnupaz d'AbbVie pour un cancer du sang ultra-rare, 69 % des patients n'ayant jamais été traités ayant obtenu une réponse complète composite.
« Ces résultats de réponse solides et durables offrent de l'espoir aux patients atteints de BPDCN qui disposent d'options thérapeutiques limitées », a déclaré le Dr Naveen Pemmaraju, investigateur principal et professeur au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, dans un communiqué.
L'approbation repose sur l'essai CADENZA, une étude ouverte à un seul bras portant sur 84 adultes atteints de néoplasie à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques. La population étudiée comprenait 33 patients naïfs de traitement — 22 avec un BPDCN de novo et 11 avec une hémopathie maligne concomitante — et 51 patients en rechute ou réfractaires. Dans le groupe des patients naïfs, 69 % ont atteint le critère principal de réponse complète composite, définie comme une rémission complète plus une rémission complète clinique, avec une durée médiane de 9,7 mois après un suivi médian de 21,5 mois. Dans le groupe en rechute ou réfractaire, 15,7 % ont obtenu une réponse avec une durée médiane de 9,2 mois après un suivi médian de 24,1 mois.
Le BPDCN touche entre 500 et 1 000 patients par an aux États-Unis et est hautement agressif, affectant la peau, la moelle osseuse et les ganglions lymphatiques. L'antigène CD123 est surexprimé dans les cellules du BPDCN, ce qui justifie le Decnupaz, un conjugué anticorps-médicament anti-CD123. Il s'agit du premier ADC pour le BPDCN pouvant être administré en ambulatoire, un avantage potentiel par rapport au tagraxofusp (Elzonris), le seul autre traitement approuvé par la FDA pour cette maladie.
Les informations de prescription incluent un avertissement encadré pour hépatotoxicité, incluant la maladie veino-occlusive hépatique, ainsi que des mises en garde concernant les réactions liées à la perfusion, les œdèmes, les réactions allergiques aux sulfites et la toxicité embryo-fœtale. Le Decnupaz est administré par voie intraveineuse une fois toutes les trois semaines.
Les actions d'AbbVie ont augmenté de plus de 1 % dans les échanges de l'après-midi suite à cette annonce, selon Reuters. Le titre a gagné environ 12 % depuis le début de l'année, surperformant le secteur de la santé du S&P 500.
Cette approbation élargit le portefeuille oncologique d'AbbVie avec son premier conjugué anticorps-médicament pour un cancer du sang. Les investisseurs surveilleront les premiers chiffres de ventes et une éventuelle extension du label à d'autres tumeurs malignes CD123-positives.
Cet article est fourni à titre d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
