Points clés :
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : AGIO) présentera les résultats détaillés de son essai de phase 3 RISE UP portant sur 207 patients pour le mitapivat dans la drépanocytose lors du 31ème congrès de l'Association Européenne d'Hématologie (EHA), a annoncé la société le 12 mai. Les données ont été sélectionnées pour la prestigieuse session des résumés pléniers le 13 juin.
« La soumission de la sNDA pour le mitapivat représente une étape importante pour la communauté de la drépanocytose, qui a un besoin urgent de nouveaux traitements capables d'aborder les aspects sous-jacents clés de cette maladie invalidante et mortelle », a déclaré le Dr Sarah Gheuens, directrice médicale et responsable de la R&D chez Agios, dans un communiqué. Elle a souligné que la sNDA est étayée par des données montrant que le médicament améliore l'hémoglobine et réduit l'hémolyse.
L'essai mondial RISE UP, contrôlé par placebo, a atteint l'un de ses deux critères d'évaluation principaux. Le mitapivat a démontré une amélioration statistiquement significative de la réponse de l'hémoglobine, définie comme une augmentation de 1,0 g/dL ou plus par rapport à la valeur de base. Cependant, il n'a pas atteint la significativité statistique sur son autre critère d'évaluation principal, le taux annualisé de crises de douleur drépanocytaire, bien qu'une réduction ait été observée.
Ces données constituent le fondement d'une demande d'homologation supplémentaire (sNDA) qu'Agios a déjà soumise à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une approbation accélérée. S'il est approuvé, le mitapivat pourrait devenir le premier activateur oral de la pyruvate kinase (PK) pour la drépanocytose, une maladie qui touche environ 100 000 personnes aux États-Unis.
Le mitapivat est un activateur oral de la PK conçu pour améliorer la santé des globules rouges en augmentant les niveaux d'ATP. Dans l'étude RISE UP, 207 patients ont été randomisés selon un ratio 2:1 pour recevoir soit 100 mg de mitapivat deux fois par jour, soit un placebo pendant 52 semaines. Selon la société, les patients ayant obtenu une réponse de l'hémoglobine ont également bénéficié d'avantages cliniquement significatifs en termes de crises de douleur, d'hospitalisations liées et de fatigue.
Agios a déposé une demande d'approbation selon la voie accélérée de la FDA, qui nécessite un essai clinique de confirmation pour vérifier le bénéfice clinique. La société s'est déjà mise d'accord avec la FDA sur la conception de cet essai, qui évaluera la capacité du médicament à réduire la charge transfusionnelle chez environ 159 patients. Agios prévoit de recevoir la notification de l'acceptation du dépôt de la sNDA et le calendrier d'examen au troisième trimestre 2026.
La présentation à l'EHA est une étape clé pour Agios afin de renforcer le soutien clinique avant une éventuelle approbation américaine. Les investisseurs surveilleront la réponse de la FDA au dépôt de la sNDA au troisième trimestre 2026 pour le prochain catalyseur majeur.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
