Points clés
Biogen Inc. (BIIB) et Denali Therapeutics Inc. (DNLI) vont interrompre le développement de leur médicament expérimental contre la maladie de Parkinson, le BIIB122, après que celui-ci n'a pas réussi à ralentir la progression de la maladie dans une étude de phase 2b portant sur 648 patients, un revers significatif pour une cible thérapeutique prometteuse.
« Bien que ce ne soient pas les résultats que nous espérions, ces données fournissent des informations importantes à la communauté Parkinson et seront présentées lors d'une prochaine conférence scientifique », a déclaré Diana Gallagher, responsable du développement clinique de la neurodégénérescence chez Biogen, dans un communiqué.
L'étude LUMA n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, défini comme le délai avant l'aggravation confirmée du score combiné des parties II et III de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) modifiée. Les critères d'évaluation secondaires n'ont également montré aucun bénéfice. Bien que le médicament ait atteint son objectif biologique, démontrant une inhibition de plus de 90 % de la protéine LRRK2 dans le sang et des niveaux soutenus dans le liquide céphalorachidien, cela ne s'est pas traduit par un bénéfice clinique pour les patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique au stade précoce.
Cet échec porte un coup à l'hypothèse selon laquelle l'inhibition de la protéine LRRK2 pourrait bénéficier à tous les patients parkinsoniens, une théorie qui a gagné du terrain après que des mutations du gène LRRK2 ont été liées à des formes rares et héréditaires de la maladie. Les actions de Biogen ont chuté de plus de 1 % dans les transactions après bourse suite à cette nouvelle.
Malgré les résultats de l'étude LUMA, Denali Therapeutics poursuivra son étude indépendante BEACON de phase 2a. Cet essai évalue le BIIB122 spécifiquement chez les patients porteurs d'un variant pathogène du gène LRRK2, associé à une activité accrue de la kinase LRRK2. Les données de cette étude sont attendues pour le premier semestre 2027.
« Nous pensons que l'étude LUMA était un test robuste de l'inhibition de LRRK2 », a déclaré Peter Chin, médecin-chef chez Denali. « Nous attendons avec impatience une analyse plus approfondie des données LUMA et les résultats de BEACON pour éclairer les prochaines étapes du développement. »
Le résultat du BIIB122 souligne l'immense difficulté de développer des médicaments pour les affections neurodégénératives comme la maladie de Parkinson, qui touche plus de 10 millions de personnes dans le monde. L'accent mis sur l'inhibiteur de LRRK2 se réduit désormais à une population de patients génétiquement définie, les résultats de l'étude BEACON servant de prochain catalyseur majeur pour le programme.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
