Cabaletta Bio Inc. (Nasdaq : CABA) a rapporté qu'une perfusion unique de sa plus faible dose de rese-cel, administrée sans chimiothérapie de préconditionnement, a produit une réponse durable de 6 mois chez 50 % des patients dans une étude sur la maladie auto-immune pemphigus vulgaire.
« Il est encourageant qu'à la dose la plus faible sans préconditionnement... 50 % des patients aient démontré des réponses probantes et sans médicament après 6 mois de suivi », a déclaré David J. Chang, médecin-chef de Cabaletta, dans un communiqué. « Le rese-cel sans préconditionnement a le potentiel d'élargir considérablement l'accès des patients dans les centres CAR T actuels en ambulatoire ainsi que dans les centres de perfusion communautaires. »
Les données, présentées lors de l'assemblée annuelle 2026 de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), ont montré que deux des quatre patients réfractaires ont obtenu une réponse sans médicament à 6 mois. Les trois patients ayant présenté une déplétion complète des cellules B périphériques ont montré les améliorations cliniques les plus robustes, la thérapie démontrant un profil de sécurité généralement bien toléré. Rese-cel est une thérapie autologue par cellules CAR T conçue pour cibler les cellules B CD19-positives, un moteur clé de nombreuses maladies auto-immunes.
Ces résultats sont significatifs car l'abandon de la chimiothérapie de préconditionnement, standard pour les traitements CAR-T liés au cancer, pourrait réduire les risques et les coûts, élargissant l'utilisation potentielle de la thérapie dans des contextes ambulatoires et communautaires. Cabaletta prévoit de publier les données initiales d'une étude similaire sans préconditionnement chez des patients atteints de lupus plus tard ce trimestre, ainsi que les données d'une cohorte à dose plus élevée au second semestre 2026.
Finances et fabrication
La société a également publié ses résultats financiers du premier trimestre 2026, affichant une perte nette de 43,5 millions de dollars, soit 0,39 dollar par action, contre une perte nette de 35,9 millions de dollars, soit 0,71 dollar par action, pour la même période en 2025. Les dépenses de recherche et développement sont passées de 29,0 millions de dollars à 37,4 millions de dollars sur un an.
Cabaletta a clôturé le trimestre avec 116,6 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et placements à court terme, ce qui, selon elle, est suffisant pour financer les opérations jusqu'à la mi-2027.
Parallèlement aux données cliniques, la société a présenté les premiers résultats pour le rese-cel fabriqué sur la plateforme automatisée Cellares Cell Shuttle. Les deux premières doses ont répondu à toutes les spécifications de qualité et de libération, ouvrant la voie à une production plus évolutive et rentable, un facteur critique pour répondre à la demande potentielle de milliers de patients selon les estimations de la société.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
