Disc Medicine, Inc. (NASDAQ : IRON) a constaté une forte demande des patients pour son principal candidat-médicament, le bitopertine, avec son étude pivot APOLLO recrutant 183 patients souffrant de protoporphyrie érythropoïétique (EPP), une maladie génétique rare du sang. Le chiffre de recrutement a dépassé l'objectif initial de 150 patients de la société de biotechnologie au stade clinique, signalant un vif intérêt des médecins et des patients pour cette thérapie par petites molécules dans une maladie aux options de traitement limitées.
« Le rythme de recrutement de l'étude a reflété une demande et un enthousiasme formidables tant aux États-Unis qu'en Europe », a déclaré John Quisel, PDG de Disc Medicine, lors d'un événement H.C. Wainwright. Quisel a noté que le recrutement aux États-Unis a été interrompu préocement, tandis que les sites européens ont ouvert en novembre et ont rapidement rempli les places restantes, la société autorisant des patients supplémentaires à se joindre en raison de l'intérêt élevé.
La société prévoit de communiquer les données de l'étude confirmatoire APOLLO au quatrième trimestre de cette année. Ces données sont cruciales pour le projet de Disc de soumettre à nouveau sa demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'agence avait précédemment émis une lettre de réponse complète (CRL) pour une demande d'approbation accélérée, remettant en question la corrélation entre les niveaux de protoporphyrine IX (PPIX), un biomarqueur, et les symptômes cliniques. L'étude APOLLO est conçue pour fournir la preuve directe du bénéfice clinique exigé par la FDA pour une approbation traditionnelle.
Une lecture positive des données mettrait en place une période d'examen de six mois après une nouvelle soumission, plaçant Disc sur la voie d'une approbation potentielle aux États-Unis d'ici la mi-2026. L'expérience clinique de la société suggère que le réservoir de patients EPP pourrait être plus important que les 3 000 à 6 000 patients traditionnellement estimés, les données de réclamations pointant vers un groupe de base de 6 000 patients et une population potentielle aux États-Unis proche de 20 000. L'essai comprend également des patients adolescents, ce qui pourrait permettre à Disc de demander une étiquette initiale pour des patients dès l'âge de 12 ans.
Le pipeline recèle un potentiel plus large
Au-delà du bitopertine, Disc Medicine fait progresser un pipeline de candidats-médicaments axés sur l'hématologie. La société développe le DISC-0974 pour l'anémie associée à la myélofibrose, avec de nouvelles données attendues lors des prochaines réunions médicales. Les résultats intermédiaires ont montré des réponses chez les patients avec et sans traitement concurrent par inhibiteur de JAK, une norme de soins pour la myélofibrose, suggérant qu'il pourrait répondre à un besoin non satisfait persistant pour l'anémie dans cette population.
Disc positionne également le DISC-3405, un anticorps monoclonal, comme une thérapie de restriction martiale pour la polycythémie vraie (PV). Ce programme vise à concurrencer des thérapies comme le rusfertide en proposant un calendrier de dosage moins fréquent. La société lance également des études pour le DISC-3405 dans la drépanocytose, explorant une nouvelle approche médicamenteuse de la restriction martiale, un concept actuellement testé par saignée thérapeutique.
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