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La Food and Drug Administration a approuvé Tryngolza (olezarsen) d'Ionis Pharmaceuticals Inc. comme premier traitement démontrant une réduction à la fois des triglycérides et du risque de pancréatite aiguë chez les adultes atteints d'hypertriglycéridémie sévère, a annoncé l'agence mercredi.
« Tryngolza représente une avancée significative pour les patients atteints d'hypertriglycéridémie sévère qui disposaient de peu d'options pour réduire leur risque de pancréatite aiguë », a déclaré le Dr Norman Stockbridge, directeur de la division de cardiologie et néphrologie de la FDA.
L'approbation repose sur deux essais de phase 3 — CORE-TIMI 72a et CORE2-TIMI 72b — portant sur 1 061 patients au total. À six mois, les patients recevant la dose de 50 milligrammes ont montré une réduction des triglycérides ajustée par rapport au placebo de 62,9 points de pourcentage dans l'essai CORE et de 49,2 points de pourcentage dans CORE2 ; la dose de 80 mg a produit des réductions de 72,2 et 54,5 points de pourcentage, respectivement (P<0,001 pour toutes les comparaisons). Les événements de pancréatite aiguë étaient inférieurs de 85 % avec Tryngolza par rapport au placebo (rapport de taux, 0,15 ; intervalle de confiance à 95 %, 0,05 à 0,40 ; P<0,001).
L'hypertriglycéridémie sévère est définie par un taux de triglycérides à jeun d'au moins 500 milligrammes par décilitre, soit plus de trois fois le seuil normal de 150 mg/dL. La prise en charge standard comprenait des modifications du mode de vie et des médicaments plus anciens qui n'ont jamais démontré de réduction statistiquement significative du risque de pancréatite aiguë dans leurs essais, a indiqué la FDA. Tryngolza s'administre en auto-injection une fois par mois à une dose de 50 mg ou 80 mg. Les effets secondaires les plus fréquents étaient des réactions au site d'injection et une élévation des enzymes hépatiques ; la dose de 80 mg était également associée à un taux plus élevé de thrombocytopénie.
Cette approbation positionne Ionis comme la première entreprise à obtenir une indication officielle pour la réduction du risque de pancréatite aiguë dans la SHTG, un marché sans concurrent direct disposant de données comparables. La société, dont la capitalisation boursière s'élève à environ 12,75 milliards de dollars, avait déjà obtenu l'approbation de la FDA pour Tryngolza en décembre 2024 dans le syndrome de chylomicronémie familiale, une forme génétique rare d'hypertriglycéridémie sévère. Les investisseurs surveilleront les premières données de prescription ainsi qu'une éventuelle expansion du libellé vers des résultats cardiovasculaires plus larges, ce qui pourrait considérablement élargir la population de patients éligibles au-delà des quelque 4 millions d'Américains présentant des taux de triglycérides supérieurs à 500 mg/dL.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
