Moleculin Biotech Inc. a rapporté que son principal candidat médicament, l'Annamycin, n'a montré aucune toxicité cardiaque cliniquement significative dans une analyse groupée de 90 patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute ou réfractaire. Cette découverte pourrait permettre de lever le principal obstacle à la sécurité des anthracyclines conventionnelles et de répondre à un besoin non satisfait crucial chez les populations lourdement prétraitées.
« Ces données renforcent davantage le rationnel clinique de l'Annamycin en tant qu'anthracycline différenciée ayant le potentiel de surmonter l'un des obstacles les plus importants au traitement de la LMA », a déclaré Walter Klemp, président-directeur général de Moleculin, dans un communiqué.
L'analyse, menée par un laboratoire de cardio-oncologie de la Cleveland Clinic et détaillée dans un résumé pour le congrès 2026 de l'Association européenne d'hématologie (EHA), a examiné les données de cinq essais terminés. Parmi les 78 patients disposant de données vérifiables sur la fraction d'éjection avant et après traitement, aucun n'a développé de dysfonctionnement ventriculaire gauche cliniquement significatif. L'examen a également révélé que la fraction d'éjection moyenne restait stable, sans lien entre des doses cumulées plus élevées et un déclin cardiaque.
Ces résultats sont essentiels pour l'avenir de l'Annamycin dans la LMA R/R, un marché où les patients ont souvent été exposés à des thérapies de première ligne cardiotoxiques comme la daunorubicine. En démontrant un profil de sécurité favorable, Moleculin (Nasdaq : MBRX) vise à positionner l'Annamycin comme une option viable après l'échec des schémas thérapeutiques à base de vénétoclax, un segment où les traitements efficaces sont limités.
Une approche différenciée de la LMA
L'Annamycin est une anthracycline de nouvelle génération, une classe d'agents de chimiothérapie puissants largement utilisés dans le traitement de la leucémie. Cependant, leur utilisation est souvent limitée par une cardiotoxicité cumulative et dose-dépendante. Moleculin a conçu l'Annamycin pour éviter les mécanismes de multirésistance aux médicaments qui peuvent limiter l'efficacité, tout en concevant la molécule pour qu'elle ne soit pas cardiotoxique. Les données de l'EHA, montrant une sécurité même à des doses dépassant les limites conventionnelles à vie, apportent un soutien clinique solide à cette conception.
La société a lancé une étude pivot de phase 3 à conception adaptative, l'essai MIRACLE, pour évaluer l'Annamycin en association avec la cytarabine (« AnnAraC ») pour la LMA R/R. Cela fait suite à une étude réussie de phase 1B/2 qui a donné à la société la confiance nécessaire, avec l'avis de la FDA, pour passer à l'essai de phase terminale. Au-delà de la LMA, Moleculin développe également l'Annamycin pour les métastases pulmonaires des sarcomes des tissus mous et fait progresser d'autres candidats de son pipeline, notamment le modulateur immunitaire WP1066 pour les tumeurs cérébrales et l'antimétabolite WP1122.
Bien que les données sur la sécurité cardiaque constituent une étape importante, la société a noté dans ses déclarations prospectives qu'elle aura besoin d'un financement supplémentaire important pour achever ses essais cliniques et que les résultats sont soumis à un suivi à long terme et à un examen réglementaire plus approfondi.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
