Points Clés
Regenxbio Inc. (RGNX) a annoncé que sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, le RGX-202, a atteint un taux d'expression de la microdystrophine de 93 % lors d'un essai pivot de phase III. Ce résultat positionne la thérapie, conçue pour une sécurité et une efficacité accrues, comme un défi potentiel au traitement approuvé de Sarepta Therapeutics.
« Le RGX-202 est la première thérapie génique en développement pour Duchenne à démontrer une corrélation forte et statistiquement significative entre l'expression de la microdystrophine et l'amélioration fonctionnelle, une distinction historique dans le domaine », a déclaré le Dr Steve Pakola, médecin-chef de Regenxbio.
L'essai AFFINITY DUCHENNE a atteint son critère d'évaluation principal avec une signification statistique élevée (p < 0,0001), 93 % des 30 patients évalués ayant atteint une expression de microdystrophine supérieure à 10 %. La thérapie a été bien tolérée, avec deux événements indésirables graves signalés — un cas de myocardite subaiguë et un de lésion hépatique asymptomatique — qui ont été pris en charge et résolus sans effets durables.
Ces données positives réduisent les risques du programme et permettent à Regenxbio d'envisager une approbation accélérée de la part de la FDA, avec un lancement visé en 2027. Un succès positionnerait le RGX-202 comme un concurrent direct de l'Elevidys de Sarepta, qui a fait face à des inquiétudes en matière de sécurité, et pourrait permettre à Regenxbio de capturer une part importante du marché du traitement de Duchenne.
Le RGX-202 est une thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (AAV) conçue pour délivrer une nouvelle protéine de microdystrophine aux cellules musculaires, s'attaquant à la cause sous-jacente de Duchenne. Contrairement à la microdystrophine du traitement de Sarepta, la construction de Regenxbio est la seule à inclure un domaine C-terminal, dont il a été démontré qu'il est crucial pour protéger et préserver la fonction musculaire et qu'il imite plus fidèlement la dystrophine naturelle. L'entreprise estime que cette conception différenciée, combinée à un régime d'immunosuppression proactif et à une fabrication de haute pureté, contribue au profil favorable de sécurité et d'efficacité de la thérapie.
Parallèlement aux données de l'essai, Regenxbio a publié une perte nette de 90,1 millions de dollars pour le premier trimestre 2026. Les revenus sont tombés à 6,4 millions de dollars contre 89,0 millions de dollars un an plus tôt, principalement en raison de l'expiration des brevets américains pour le Zolgensma, une thérapie développée avec la technologie de Regenxbio et commercialisée par Novartis. La société a terminé le trimestre avec 150,5 millions de dollars de liquidités, ce qui, selon elle, est suffisant pour financer ses opérations jusqu'au début de 2027. Cette marge de manœuvre exclut un paiement d'étape potentiel de 100 millions de dollars de son partenaire AbbVie pour leur collaboration sur le sura-vec, une thérapie génique pour les maladies rétiniennes, attendu au deuxième trimestre 2026.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
