Points clés :
La NMPA chinoise a approuvé le télitacicept pour le syndrome de Sjögren, la première autorisation réglementaire pour cette maladie auto-immune au niveau mondial.
« Cette approbation représente un moment historique pour les patients qui manquaient depuis longtemps d'options thérapeutiques approuvées », a déclaré Jean-Paul Kress, Directeur Général et Président de Vor Bio.
L'approbation a été soutenue par une étude de phase 3 dans laquelle le télitacicept a atteint des réductions statistiquement significatives du score ESSDAI à la semaine 24 par rapport au placebo, avec une efficacité maintenue jusqu'à la semaine 48. Le médicament a également montré des améliorations cliniquement significatives de l'ESSPRI, une mesure rapportée par les patients des symptômes incluant la sécheresse, la fatigue et la douleur. Les deux doses de 160 mg et 80 mg ont atteint le critère principal avec un profil de sécurité favorable.
Le syndrome de Sjögren est une maladie auto-immune chronique provoquée par des lymphocytes B hyperactifs qui endommagent les glandes productrices d'humidité et d'autres organes. Les symptômes caractéristiques incluent la sécheresse oculaire, la sécheresse buccale, la fatigue et la douleur, environ un tiers des patients développant des complications systémiques affectant la peau, les poumons, les reins et le système nerveux. Bien qu'il s'agisse de l'une des maladies rhumatismales auto-immunes les plus courantes, aucun traitement systémique modificateur de la maladie n'existait avant cette approbation.
Le télitacicept est une protéine de fusion recombinante qui inhibe le BLyS (BAFF) et l'APRIL, deux cytokines essentielles à la survie des lymphocytes B et des plasmocytes. En réduisant les lymphocytes B autoréactifs et la production d'auto-anticorps, le médicament cible l'immunopathologie sous-jacente des maladies auto-immunes médiées par les auto-anticorps. Le traitement est déjà approuvé en Chine pour le lupus érythémateux disséminé, la polyarthrite rhumatoïde, la myasthénie grave généralisée et la néphropathie à IgA.
RemeGen a développé indépendamment le télitacicept et est responsable de son développement, des approbations réglementaires et de sa commercialisation en Chine. Vor Bio détient les droits exclusifs de développement et de commercialisation du médicament en dehors de la Grande Chine.
« Nous félicitons RemeGen pour cette réalisation et croyons que cette cinquième indication approuvée pour le télitacicept renforce encore son potentiel à devenir un traitement fondamental dans les maladies auto-immunes », a déclaré Kress.
Cette approbation ouvre un nouveau marché commercial pour RemeGen en Chine et renforce les preuves cliniques soutenant le mécanisme du télitacicept dans de multiples pathologies auto-immunes. Vor Bio mène des essais mondiaux de phase 3 dans le syndrome de Sjögren et la myasthénie grave généralisée pour soutenir d'éventuels dépôts réglementaires aux États-Unis, en Europe et au Japon.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
