Points clés :
United Therapeutics Corp. a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour entamer un essai clinique humain sur un cœur de porc génétiquement modifié, une étape majeure dans la quête d'une solution à la pénurie chronique d'organes de donneurs.
« Le passage d'un cœur d'origine porcine à des essais cliniques humains représente une autre avancée déterminante pour le domaine de la xénotransplantation », a déclaré Kristina DeSmet, directrice principale du développement des produits chez United Therapeutics, dans un communiqué. « Le cœur est l'un des organes solides les plus complexes à transplanter, et le passage en clinique reflète des années de progrès scientifiques coordonnés. »
L'étude, connue sous le nom d'EXPRESS, testera l'UHeart™ de la société chez un maximum de deux patients souffrant d'insuffisance cardiaque en phase terminale et n'ayant aucune autre option de traitement. L'UHeart provient d'un porc ayant subi 10 modifications génétiques conçues pour rendre l'organe plus compatible avec le corps humain. Six gènes humains ont été ajoutés pour faciliter l'acceptation immunologique, tandis que quatre gènes porcins ont été inactivés pour réduire le risque de rejet et contrôler la croissance de l'organe. United Therapeutics soumettra les données d'innocuité et d'efficacité du premier receveur de transplantation à la FDA avant d'en recruter un second.
Cela marque le troisième essai clinique en xénotransplantation pour United Therapeutics, une société d'intérêt public, élargissant sa plateforme de l'insuffisance rénale terminale aux pathologies cardiaques engageant le pronostic vital. Cette décision intervient alors que près de 6,7 millions d'adultes aux États-Unis souffrent d'insuffisance cardiaque, ce qui représentait 14,6 % de tous les décès en 2023, selon les CDC. Alors qu'environ 8 000 Américains figuraient sur la liste d'attente pour une transplantation cardiaque l'an dernier, seules 4 000 procédures de ce type ont été pratiquées.
L'étude EXPRESS est conçue comme un essai de phase 1/2/3 continu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'UHeart. Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité comprennent les taux de survie des patients et de l'UHeart, la fonction cardiaque et la qualité de vie à 24 semaines après la transplantation. Les participants seront suivis à vie pour des résultats incluant la survie et d'éventuelles infections zoonotiques.
l'autorisation de la FDA réduit considérablement le risque du programme ambitieux de xénotransplantation de la société et constitue une validation critique de son approche d'édition génomique. Les investisseurs surveilleront désormais le lancement de l'étude EXPRESS ainsi que les données d'innocuité et d'efficacité du premier patient, qui constitueront un catalyseur clé pour la plateforme UHeart et le domaine plus large de la xénotransplantation.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
