Points clés :
Le Zepzelca (lurbinectédine) de Jazz Pharmaceuticals n'a pas amélioré la survie globale dans un essai de phase 3 pour le cancer du poumon à petites cellules (CPPC) en rechute, manquant ainsi le critère principal et faisant plonger les actions de son partenaire Pharma Mar de 22 %.
« Le CPPC en rechute est un cancer agressif au pronostic sombre, et les patients ont toujours besoin d'options thérapeutiques », a déclaré Rob Iannone, vice-président exécutif et directeur mondial de la recherche et du développement chez Jazz Pharmaceuticals, dans un communiqué. « Compte tenu de la solidité des résultats de l'essai IMforte, nous pensons que son utilisation la plus bénéfique se situe dans le cadre du traitement d'entretien de première ligne. »
L'essai LAGOON a recruté 724 patients sur plus de 200 sites dans le monde, testant Zepzelca en monothérapie et en association avec l'irinotécan contre un bras témoin recevant du topotécan ou de l'irinotécan. Les patients traités par Zepzelca seul ont vécu en médiane 8,7 mois, tandis que ceux sous association ont vécu 10,9 mois, contre 10,7 mois dans le groupe témoin. Le rapport de risque (hazard ratio) pour la monothérapie par Zepzelca par rapport au contrôle était de 1,190, ce qui signifie que les patients sous ce médicament présentaient un risque de décès supérieur de 19 % à ceux recevant les soins standards. Chez les patients sans antécédents de métastases du système nerveux central, la survie globale médiane était de 9,6 mois pour Zepzelca seul, de 11,1 mois pour l'association et de 10,7 mois pour le groupe témoin.
Des événements indésirables liés au traitement sont survenus chez 78,5 % des patients sous Zepzelca seul, contre 95 % sous association et 93,8 % sous contrôle. Les événements indésirables de grade 3 ou plus ont été de 35 % pour la monothérapie par Zepzelca, 62,6 % pour l'association et 64,4 % pour le contrôle, ce qui indique un profil de sécurité favorable pour le bras en monothérapie.
Zepzelca bénéficie d'une autorisation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en tant que traitement de deuxième ligne du CPPC avancé, une forme agressive de cancer du poumon qui représente environ 13 % de tous les cas de cancer du poumon aux États-Unis. Le médicament a reçu une autorisation complète en octobre 2025 pour une utilisation en traitement d'entretien de première ligne en association avec l'immunothérapie Tecentriq (atézolizumab) de Roche, sur la base de l'essai de phase 3 IMforte qui a montré une réduction de 46 % du risque de progression de la maladie ou de décès et une réduction de 27 % du risque de décès.
Jazz a communiqué les résultats de LAGOON à la FDA et discutera des prochaines étapes concernant les exigences post-commercialisation pour l'indication de deuxième ligne. La société a déclaré que ces résultats n'affectent pas ses prévisions financières pour 2026. Les actions de Jazz ont chuté de 2 % à la Bourse de New York, tandis que Pharma Mar, cotée à Madrid, a chuté de 22 %, reflétant le poids plus important de ce médicament dans le portefeuille de la biotech espagnole.
L'échec de l'essai confirmatoire met en péril l'autorisation accélérée de deuxième ligne, bien que l'indication en traitement d'entretien de première ligne reste inchangée. Les investisseurs surveilleront la décision de la FDA concernant le maintien ou non de l'indication de deuxième ligne pour Zepzelca, un processus qui pourrait prendre plusieurs mois.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
