アジオス、EHAで鎌状赤血球症の主要な治験1件の最新データを発表へ

アジオス・ファーマシューティカルズ（Nasdaq: AGIO）は、鎌状赤血球症を対象としたmitapivatの207人の患者による第3相RISE UP試験の詳細な結果を、第31回欧州血液学会（EHA）会議で発表すると5月12日に発表しました。このデータは、6月13日の著名なプレナリー・アブストラクト・セッションに選出されています。

「mitapivatのsNDA提出は、この衰弱させ、死に至る可能性のある疾患の主要な根本的側面に対処できる新しい治療法を緊急に必要としている鎌状赤血球症コミュニティにとって、重要なマイルストーンとなります」と、アジオスの最高医学責任者兼研究開発責任者であるサラ・ゲウェンス医学博士は声明で述べています。彼女は、このsNDAがヘモグロビンを改善し溶血を減少させたことを示すデータによって裏付けられていると指摘しました。

グローバルなプラセボ対照RISE UP試験は、2つの主要評価項目のうち1つを達成しました。mitapivatは、ベースラインから1.0 g/dL以上の増加と定義されたヘモグロビン反応において、統計的に有意な改善を示しました。しかし、もう1つの主要評価項目である鎌状赤血球疼痛危象の年間発生率については、減少は観察されたものの統計的有意性には達しませんでした。

このデータは、アジオスが米国食品医薬品局（FDA）に加速承認を求めて既に提出している補足的新薬承認申請（sNDA）の基礎となるものです。承認されれば、mitapivatは米国で約10万人が罹患している鎌状赤血球症に対する初の経口ピルビン酸キナーゼ（PK）活性化剤となる可能性があります。

試験データと規制への道のり

Mitapivatは、ATPレベルを上昇させることで赤血球の健康を改善するように設計された経口PK活性化剤です。RISE UP試験では、207人の患者が100 mgのmitapivatを1日2回、またはプラセボを52週間投与される群に2:1の割合でランダム化されました。同社によれば、ヘモグロビン反応を達成した患者は、疼痛危象、関連する入院、および疲労においても臨床的に意義のある有益性を示しました。

アジオスは、臨床的ベネフィットを確認するための検証的臨床試験を必要とするFDAの加速経路の下で承認を申請しました。同社は既にこの試験のデザインについてFDAと合意しており、約159人の患者において輸血負荷を軽減する薬剤の能力を評価する予定です。アジオスは、2026年第3四半期にsNDAの受理通知と審査スケジュールを受け取ることを見込んでいます。

EHAでの発表は、米国での承認の可能性に先立ち、アジオスが臨床的裏付けを構築するための重要なステップです。投資家は、次の主要なカタリストとして、2026年第3四半期のsNDA提出に対するFDAの回答を注視することになります。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。