アルデイラ、3度目のリプロキサラップ拒否後、FDAのフィードバックを待つ

アルデイラ・セラピューティクスは、ドライアイ治療薬リプロキサラップに関して、3度目のComplete Response Letter（CRL）でエビデンスの総体が疑問視されたことを受け、FDAのフィードバックを待っている。

アルデイラ・セラピューティクスは、主力のドライアイ治療薬リプロキサラップについて、FDAから3度のCRLを受領しており、最新の差戻しでは、承認に十分なエビデンスを同社が示したかどうかが疑問視された。

「最新のCRLは追加試験の実施を求めたものではなく、エビデンスの総体を証明するよう求めたものだ」と、アルデイラの社長兼最高経営責任者（CEO）であるトッド・ブレイディ氏は、6月4日に開催されたジェフリーズ・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスで述べた。

FDAはCRLの中で5つの試験を特定しており、そのうち2つについてはアルデイラも統計的に有意ではなかったことに同意している。同社は残り3つの試験に関するFDAの評価に異議を唱えており、ある試験におけるベースラインの不均衡などの問題を指摘している。ブレイディ氏によると、同社はType Aミーティングに先立ち、FDAの予備的なコメントを数日以内に受け取る見通しであり、議事録はミーティングから30日後に得られる見込みである。

この結果は大きな財務的影響を伴う。アルデイラはアッヴィと提携しており、メガファーマが承認後に参入を決断した場合、2億ドルの upfront payment に加え、追加のマイルストン支払いと60対40の利益分配が含まれている。同社は1500万ドルの債務を返済した後、約5000万ドルの現金を計上しており、2028年後半までの運転資金を確保している。

争点となっているエビデンスパッケージ

ブレイディ氏によると、FDAは3月のCRLで追加試験を要求しておらず、同機関の部門幹部は、新たな試験を実施することなくエビデンスの総体を示す機会をアルデイラに与えたいと考えていることを同社に伝えたという。最終的に追加試験が必要となった場合、最も強力な結果は涙液分泌量を測定するシルマー試験で得られているとブレイディ氏は述べた。これらの試験は短期間で、2週間または2用量の試験となり、それぞれ500万ドル以下のコストで実施可能である。

アルデイラは自社の試験データと主要評価項目をコーポレートデッキで公開しており、同社の見解とFDAの見解の両方を記載し、投資家が直接議論を評価できるようにしている。

FDAがその立場を維持する場合、アルデイラは正式な異議申し立て手続き（Formal Dispute Resolution Request）を通じて正式な上訴を検討する。ブレイディ氏によると、差戻しの署名機関は眼科部門の上位にあたるスペシャリティ医学部（Office of Specialty Medicine）であるため、上訴は新薬部（Office of New Drugs）に送られることになる。

ドライアイを超えて — より広範なパイプライン

アルデイラのパイプラインはリプロキサラップにとどまらない。同社はNDA段階の眼リンパ腫アセットを有している。これはメトトレキサートの注射用製剤であり、標準治療ではあるが、眼のリンパ腫に対する承認薬は存在しない。アルデイラは以前、FDAの奨励を受けて本プログラムのNDAを提出したが、申請は却下された。現在同社は、どのような追加エビデンスが必要かについてFDAと協議している。

アトピー性皮膚炎については、アルデイラは経口RASP阻害薬を有しており、最近第1相試験を完了した。小児や軽症患者におけるアンメットニーズがあることから、投資家の関心を集めている。また、加齢黄斑変性（乾性）についても、プログラムが計画通りに進めば、来年の臨床試験入りを目指している。

約9900万ドルの時価総額で取引されているアルデイラの株価は、リプロキサラップの決定が二極化した結果をもたらすことを反映している。FDAが肯定的な結果を出せば、アッヴィとの提携が実現し、2億ドルの upfront payment が得られる可能性がある。これは同社の現在の市場価値の2倍以上に相当する。一方、継続的な拒否となれば、アルデイラはより初期段階のパイプラインと約5000万ドルの現金に依存することになる。ブレイディ氏は、この資本でリプロキサラップの規制プロセスを継続し、追加のドライアイ試験を実施し、眼リンパ腫に関するFDAとの協議を続けるのに十分だと述べている。「キャッシュの観点でもインフラの観点からも、短期的に何かのリスクにさらされているとは考えていません」とブレイディ氏は述べた。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。