Alnylam PharmaceuticalsとInceptive Nucleicsは、RNAi治療薬の発見を加速するため、最大20億ドル規模の戦略的AIコラボレーションを形成した。 この契約は、Alnylamの20年以上にわたる独自のsiRNAデータと、Inceptiveの生命に関する基盤モデルを組み合わせ、創薬を試行錯誤からAIが予測する分子最適化へと移行することを目指している。
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Alnylam、Inceptiveと最大20億ドルのAI契約を締結、RNAi創薬を加速
Alnylam Pharmaceuticals Inc. と Inceptive Nucleics Inc. は、最大20億ドル規模の戦略的コラボレーションを発表した。この提携は、RNAi分野のパイオニアであるAlnylamが保有する独自データと、生成AI基盤モデルを組み合わせ、新規RNAi治療薬の発見を加速することを目的としている。契約には、現金およびInceptiveの株式取得からなる3000万ドルの初期対価に加え、前臨床、規制、商業化のマイルストンに連動した追加支払いが含まれる。
「ほとんどの創薬は今なお試行錯誤のプロセスで行われ、何千もの分子をテストして何かがうまくいくことを期待している」と、現代の大規模言語モデルを支えるTransformerアーキテクチャの共同発明者でもあるInceptiveの共同創業者兼最高経営責任者（CEO）Jakob Uszkoreit氏は述べた。「Inceptiveは全く異なる前提に基づいて設立された。すなわち、生命は非常に複雑なルールに従っており、AIのみがそれを学習できるという前提だ。」
Inceptiveの基盤モデルは、生物学の根底にあるパターンを学習し、再トレーニングすることなく治療モダリティ間で適応できる。共同での探索的作業において、このモデルは数週間以内に、比較的小規模なデータセットからsiRNA分子（RNAi治療薬の有効成分）を特徴づけるという、企業が「例外的なパフォーマンス」と評する成果を達成した。このコラボレーションは、標的mRNAのモデル化、新規化学修飾の探求、前臨床モデルにおける最有力候補の予測を目的としており、Alnylamが分子の優先順位付けを行い、実験の生産性を向上させるのに役立つ。
この提携は、Alnylamが20年にわたるRNAi研究で構築してきた6つの承認薬を超えてパイプラインを拡大するという、Alnylamの戦略「Alnylam 2030」を前進させるものだ。2021年に設立され、a16z、NVIDIA、S32、Obviousの支援を受けるInceptiveにとって、今回の契約は、多様な生物学的データに基づいてAIモデルをトレーニングし、不足するトレーニングデータを大規模に生成するためのウェットラボ実験を設計するという、その学際的なアプローチの実証となる。Alnylamは、Uszkoreit氏や、スケーラブルでAI対応のトレーニングデータ生成手法の先駆者を含むInceptiveのAI人材へのアクセスを得る。
RNAi設計にAIが重要な理由。 RNA干渉（RNAi）はノーベル賞受賞の細胞メカニズムであり、低分子RNAを用いてメッセンジャーRNAを分解することで特定の遺伝子をサイレンシングする。課題は常に、強力で安定し、適切な組織に送達可能なsiRNA分子を設計することだった。これは天文学的な探索空間を持つ組み合わせ問題である。従来の創薬では何千もの候補を経験的にテストするが、Inceptiveのモデルは、実験室に入る前にどの配列と化学修飾が有効かを予測することを目指している。
競争環境が激化。 今回の契約により、AlnylamとInceptiveは、バイオテクノロジー分野で最も活発な2つのフロンティアであるRNA治療薬とAI駆動型創薬の交差点に位置することになる。RNA分野の競合には、アンチセンスオリゴヌクレオチドを使用するIonis Pharmaceuticals Inc.や、ワクチンや治療薬にmRNA技術を応用するModerna Inc.などがいる。AI分野では、Recursion Pharmaceuticals Inc.（最近NVIDIAが支援するValo Healthに買収された）やInsilico Medicineなどの企業が、低分子および標的発見に機械学習を活用してきたが、配列ベースのRNA医薬品に特化した企業はほとんどない。Inceptiveの基盤モデルアプローチは、再トレーニングなしでsiRNA、ASO、ペプチド、mRNAに一般化できる点で、より限定的なAIプラットフォームとは一線を画す。
投資家にとっての意味。 Alnylam株（ALNY）は、6つの市販製品と、AIにより加速された創薬の恩恵を現在受けているパイプラインを持つ商業段階のバイオテク企業として取引されている。3000万ドルの初期支払いはAlnylamの時価総額に比べれば小規模だが、合計20億ドルの契約総額は、Inceptiveのプラットフォームがパイプライン拡大にとって持つ戦略的重要性を示している。Inceptiveにとって、この提携は第一級の協力相手と、株式による資金調達を超えた収益源を提供する。投資家にとっての重要な疑問は、AIが予測したsiRNA候補が、より高い臨床成功率に結びつくかどうかである。これは測定に数年を要する指標だが、RNA医薬品開発の経済性を根本的に変える可能性がある。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。
