主なポイント:
- アニクサ・バイオサイエンシズのCAR-T療法「lira-cel」は、再発卵巣がんを対象とした第1相試験において、通常の予後である3〜4ヶ月を大幅に上回る生存期間の延長を示しました。
- 1名の患者が治療後28ヶ月生存し、他に3名が1年以上、数名が7〜18ヶ月生存しており、現在も生存中の患者も含まれています。
- この療法は良好な安全性プロファイルを示しており、最初の3つの用量コホートにおいて用量制限毒性、重大なサイトカイン放出症候群、または神経毒性は観察されませんでした。
主なポイント:

アニクサ・バイオサイエンシズ(NASDAQ: ANIX)は、第1相試験において実験的なCAR-T療法「lira-cel」が再発卵巣がん患者の生存期間を延長し、ある患者は治療後28ヶ月生存したと報告しました。国際細胞・遺伝子治療学会(ISCT)2026年次総会で発表されたこの結果は、進行した患者群で予想される生存期間中央値である3〜4ヶ月を大幅に上回っています。
アニクサの会長兼CEOであるアミット・クマール氏は、「この進行中の第1相試験から得られた最新の生存データは、特に進行した病状にあり治療の選択肢が限られている再発卵巣がん患者にとって、引き続き勇気づけられるものです。初期段階の研究ではありますが、lira-celは良好な予備的安全プロファイルを示し続けています」と述べました。
最新データによると、数名の患者が予想よりも大幅に長く生存していることが示されました。28ヶ月生存した患者1名に加えて、3名の患者がそれぞれ18ヶ月、17ヶ月、17ヶ月生存しました。他の4名の患者は、11ヶ月、11ヶ月、8ヶ月、7ヶ月生存しました。重要なことに、18ヶ月、17ヶ月、11ヶ月に達した患者のうち3名は現在も生存しています。最初の3つの用量コホートからの予備的な安全性データでは、用量制限毒性は認められず、神経毒性の事例もなく、CAR-T療法の一般的かつ危険な副作用であるサイトカイン放出症候群(CRS)の有意な発生もありませんでした。
投資家にとって、この良好なデータは、効果的な治療法が少ないがん種におけるアニクサ独自の治療アプローチに対する、初期段階ではあるものの極めて重要な概念実証(プルーフ・オブ・コンセプト)となります。同社は今後、CAR-T細胞の増殖と持続性を向上させるためのステップであるリンパ球除去(lymphodepletion)を追加した、より高用量のコホートへと進む計画です。この次の段階は、有望な生存シグナルをさらに強化できるかどうかを判断する上で重要となります。
Lira-celは、患者自身の免疫T細胞を癌と戦うように再プログラミングする治療法であるキメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)療法です。卵巣細胞や腫瘍血管には発現するが、他の多くの健康な組織には発現しない「促卵胞ホルモン受容体(FSHR)」を標的とすることで、腫瘍外への影響を最小限に抑える特定の標的を提供します。
モフィットがんセンター(Moffitt Cancer Center)と共同で開発されたアニクサの治療法は、新しいキメラ内分泌受容体T細胞(CER-T)技術を使用しています。腫瘍を認識するために抗体断片を使用する従来のCAR-T療法とは異なり、lira-celは天然の促卵胞ホルモン(FSH)リガンドを使用して癌細胞上のFSHRに結合します。これにより、異なる結合および活性化プロファイルが得られる可能性があります。試験におけるすべての用量は、卵巣がんが頻繁に再発する腹部空間である腹腔内に直接投与されました。
lira-celの良好なデータは、モフィットやクリーブランド・クリニックのような世界クラスの研究機関と提携してパイプラインを開発するというアニクサの戦略における重要な検証ポイントとなります。lira-cel以外にも、アニクサは特定の腫瘍で発現する「リタイアした」タンパク質を標的とした、乳がんや卵巣がんを予防するためのワクチンの開発も進めています。
lira-celプログラムの進展に伴い、同社の株(ANIX)への関心が高まる可能性があります。次の大きな材料は、リンパ球除去を含む次回の高用量コホートからのデータであり、これにより治療がより効果的に機能する環境が整う可能性があります。良好な生存および安全性データが継続すれば、アニクサはより大規模なピボタル試験や、治療法を市場に投入するための潜在的なパートナーシップに向けて有利な立場となり、未充足の医療ニーズが高い患者に希望をもたらすことになるでしょう。
この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。