Beam Therapeuticsが5%上昇、FDAがPKU治療薬BEAM-304のINDを承認

Beam Therapeuticsは、米国食品医薬品局（FDA）からフェニルケトン尿症（PKU）患者を対象としたBEAM-304の第I/II相試験開始の承認を取得した。これにより、同社の肝臓標的塩基編集プラットフォームは2つ目の臨床適応症に進むこととなる。マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置く同社の株価はこのニュースを受け5%上昇した。

PKUは、米国では新生児約1万人から1万5千人に1人の割合で発症する遺伝性代謝疾患で、PAH遺伝子の変異によりフェニルアラニンが毒性レベルまで蓄積する。現在の標準治療は厳格な終身低タンパク食と医療用食品に依存しており、BioMarin PharmaceuticalのKuvan（サプロプテリン）などの限られた薬物療法は、残存酵素活性を持つ一部の患者にのみ有効である。BEAM-304はアデニン塩基編集を利用して肝細胞内の遺伝子変異を直接修正し、一度の治療で完治が期待できる可能性を秘めている。

FDAの承認は、Beamが5月18日に開催された米国胸部学会国際会議で、α1-アンチトリプシン欠損症（AATD）を対象としたBEAM-302の最新の第1/2相データを発表した後に実現した。最高医学責任者のエイミー・サイモン氏はその際、この結果は「疾患の根本原因」に一度の遺伝子編集治療でアプローチすることを支持するものだと述べ、同社は2026年後半に主要コホートの開始を計画している。治験責任医師のジョン・ハースト氏は、単回投与でAAT機能が回復した結果を受け、このアプローチを「パラダイムシフト」と呼んだ。

BeamのプラットフォームはCRISPRベースの塩基編集技術を採用し、DNAの二本鎖切断を生じさせることなく一文字の変更を行うもので、同社は複数の肝臓疾患にこの技術を応用している。PKUプログラムは他の企業による遺伝子治療アプローチも存在する競争の激しい分野に参入するが、現在この疾患に対して承認された遺伝子治療薬は存在しない。世界のPKU治療市場は2025年に約12億ドルと評価されており、その大部分は食事管理製品が牽引している。

Beamは直近の四半期報告時点で約11億ドルの現金を保有しており、複数の臨床データ取得までの資金を確保している。同社が1年以内に2つの肝臓標的プログラムを臨床段階に進められたことは、遺伝子医療分野における同社のポジションを強化するものであり、投資家は鎌状赤血球症を超えて塩基編集が治療モダリティとして確立されることを示す概念実証データを注視している。トランスサイレチンアミロイドーシス向けCRISPR治療薬を開発するIntellia Therapeuticsは、肝臓標的遺伝子編集分野における主要な競合企業である。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。