バイオジェン、1.55億ドルのスピンラザ後継SMA治療薬でFDA画期療法指定を獲得

米食品医薬品局（FDA）は、バイオジェン社の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬サラネルセンに対し画期療法指定を付与した。この指定は、希少遺伝性神経筋疾患である同疾患に対する年1回投与治療薬の開発を加速させる可能性がある。

「FDAによるサラネルセンへの画期療法指定は、脊髄性筋萎縮症において依然として満たされていないニーズが存在し、この疾患の影響を受ける人々のためにできることがまだある、という認識を示すものです」と、テキサス州フラワーマウンドの神経稀少疾患センターのダイアナ・カストロ医師は述べた。

この指定は、生後6カ月から12歳の小児24人を対象とした第1b相試験に基づく。被験者はサラネルセン40mgまたは80mgを投与された。進行中の神経変性のマーカーである神経フィラメント軽鎖（NfL）のベースライン値が高かった参加者では、6カ月時点でNfLレベルが75%低下し、その後の追跡期間を通じて維持された。24人中12人の小児が、世界保健機関（WHO）の運動マイルストーンを少なくとも1つ新たに達成し、全員がベースライン時に記録されたマイルストーンを維持した。80mg投与量は第3相試験で評価される予定である。サラネルセンは両投与量で概ね忍容性が良好で、ほとんどの有害事象は軽度から中等度であった。

サラネルセンは、SMN2プレmRNAのスプライシングを修正し、SMNタンパク質の産生を増加させるよう設計された治験段階のアンチセンスオリゴヌクレオチドである。その新規化学構造により、年1回の髄腔内投与で高い効力を発揮する。バイオジェンは、本薬剤を発見したイオニス・ファーマシューティカルズ社から、グローバルな開発、製造、商業化の権利をライセンス供与されている。本治療薬は、昨年の全世界売上高が約15.5億ドルに達し、年3回の投与が必要なバイオジェンのスピンラザの後継候補となる。

第3相プログラムは、世界3件の試験（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR）で構成され、幅広いスペクトラムのSMA患者を対象に、年1回投与される80mgを評価する。SMAは出生約1万人に1人の割合で発症し、乳児死亡の主要な遺伝的原因であり、運動ニューロンの喪失による進行性の筋萎縮と筋力低下を特徴とする。

「この指定は、SMAに対するFDAの継続的なコミットメントと、サラネルセンがもたらす可能性のある有意義な影響への認識を反映しています」と、Cure SMAのケネス・ホビー代表は述べた。「これは、当SMAコミュニティが最近同庁に伝えたこと、すなわち緊急の満たされていないニーズが依然として存在し、有望な治療法には迅速な前進の道が与えられるべきである、ということを裏付けるものです」。

画期療法指定は、FDAがサラネルセンは遺伝子治療を含む既存の治療法に対して実質的な改善をもたらす可能性があると見なしていることを示している。投資家は第3相プログラムの登録データに注目するだろう。このデータは、年1回投与という利点が、進化するSMA治療市場においてサラネルセンを競争力のある選択肢として確立できるかどうかを決定づけることになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。