バイオマリンのVoxzogo、年間2.33cmの成長を促進、新たな低身長症市場をターゲットに

(P1) バイオマリンの主力製品であるVoxzogoは、第2の低身長症を患う子供たちの成長を大幅に改善しました。これは、数億ドルの売上を追加する可能性がある適応拡大への道を開くものですが、市場規模や新たな競争については疑問視されています。この薬剤は、低軟骨形成症（HCH）の子供において、年間成長速度が2.33センチメートル増加することを示しました。

(P2) 「成長におけるこれらの改善を確認できたことは、治療の選択肢がないまま何年も過ごしてきた末に、私たちが待ち望んでいたマイルストーンです」と、本研究の主任研究者でありチルドレンズ・ナショナル・ホスピタルの内分泌科部長であるアンドリュー・ドーバー氏はリリースで述べました。「これらのデータは、低軟骨形成症の子供たちのケアにおいて、私たちが新しい時代に近づいている可能性を示唆しています。」

(P3) 第3相試験には3歳から17歳までの子供80人が登録されました。52週時点で、Voxzogoを投与された患者は、プラセボと比較して年間成長速度において統計学的に非常に有意な改善を示しました。また、この試験は、立ち身長と腕を広げた長さの顕著な増加を示す主要な副次評価項目も達成しました。これらは、患者の自立にとって極めて重要であると同社は指摘しています。

(P4) この良好なデータを受けて、バイオマリンは今年第3四半期に米国で、続いて欧州で承認申請を行う予定です。アナリストはこの結果を勝利と見ていますが、より軽症であるHCHの市場を開拓することや、Voxzogoの独占が終わりつつあるより大きな市場である軟骨無形成症における新たなライバルに対抗することの難しさを強調しています。

### 新たな市場の構築

低軟骨形成症（HCH）は、FGFR3遺伝子の変異によって軟骨から骨への転換が遅れる稀な遺伝性疾患であり、四肢短縮型の低身長症を引き起こします。これは、Voxzogoが2021年に初めてFDA承認を取得した、最も一般的な低身長症のタイプである軟骨無形成症（ACH）よりも軽症の形態です。その影響がそれほど深刻でない場合があるため、HCHは小児期の後半まで診断されないことがあり、レイモンド・ジェームズのアナリストであるクリストファー・レイモンド氏が指摘するように、「治療の緊急性」は低い可能性があります。

今回の結果により、バイオマリンはHCH分野で競合他社に先んじることになります。しかし、中心的な適応症であるACHの状況は激化しています。2ヶ月前、アセンディス・ファーマは週1回投与の注射剤YuviwelのFDA承認を獲得しました。これはVoxzogoの1日1回投与のスケジュールに対する直接的な挑戦です。一方、ブリッジバイオは、第3相試験の成功を受け、今年後半に経口薬infigratinibの承認申請を行う予定です。

### アナリストの見通しと投資家への影響

HCHにおける成功は、2025年に9億2,700万ドルの売上を記録したVoxzogoフランチャイズに増分的な拡大をもたらします。エバーコアISIのアナリスト、コーリー・カシモフ氏は、新たな適応症によりピーク時の売上高が6億ドルに達する可能性があると予測しており、バイオマリンが競合他社に対して「比較的高い有効性のハードル」を設定したと述べています。レイモンド・ジェームズは、5年以内に米国での売上高をより保守的な1億7,800万ドルと推定しており、これに加えて海外での売上が期待されます。

それでも、リーリンク・パートナーズのアナリストは慎重な姿勢を崩しておらず、「HCH単独での成功が、ACHで生じている増大する競争圧力を完全に相殺する可能性は低い」と記しています。また、バイオマリンが、診断が進んでいないHCH患者層に対して「疾患啓発を推進し、診断プロセスを強化する」必要があるとも指摘しました。良好なデータによりプログラム拡大のリスクが軽減されたため、バイオマリンの株価（BMRN）は上昇しました。変化する競争環境の中でHCH市場を構築する同社の能力は、この薬剤の真の可能性を実現するために極めて重要となるでしょう。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。