中国、固形腫瘍向けCAR-Tを世界初承認～血液がんから9年

中国の医薬品規制当局は、世界初の固形腫瘍向けCAR-T細胞療法「Satri-cel（CT041）」を承認した。これにより、2017年以降血液がんに限定されていた細胞療法の適用範囲が拡大される。

「Satri-celは、標準治療が奏功せず選択肢が限られていた固形腫瘍患者に対し、新たな治療の選択肢を開く」と、本治療法を世界中の患者に提供する嘉会国際がんセンターの担当者は述べた。

CARsgen Therapeutics（2171.HK）が開発した本治療薬は、胃がん、膵臓がん、その他の消化器がんに発現するタンパク質「Claudin18.2」を標的とする。CARsgenのパイプラインには複数の固形腫瘍抗原を標的とする候補薬が含まれており、Satri-celはその中で初めて規制当局の承認を取得した。

本承認は規制上の先例となり、固形腫瘍向けCAR-T療法を追求する大手製薬企業の類似プログラムを加速させる可能性がある。固形腫瘍患者層は血液がんよりも数倍大きく、細胞療法にとって数十億ドル規模の市場拡大の可能性を秘めている。

Satri-celが既存のCAR-T療法と異なる点

世界で承認されている6つのCAR-T療法はすべて、リンパ腫、白血病、多発性骨髄腫などの血液がんを標的としている。Satri-celは初めて固形腫瘍抗原を標的とし、これまでCAR-Tの固形腫瘍に対する有効性を制限してきた腫瘍微小環境などの課題を克服した。CARsgenのCT041は複数の臨床試験で研究され、腫瘍学会で発表されたデータでは、従来の治療法に奏功しなかった胃がん患者における反応が示されている。

作用機序は血液がん用CAR-Tと同様で、患者のT細胞を採取し、遺伝子操作によってがん細胞を認識するように改変した後、再び体内に注入する。しかし固形腫瘍は、高密度の細胞外マトリックス、免疫抑制細胞、限定的な腫瘍浸透性といった追加的な障壁を呈し、従来のCAR-Tアプローチに対して抵抗性を示してきた。Satri-celは特定の消化器がんに高発現し、健康な組織にはほとんど存在しないClaudin18.2を標的とすることで、これらの課題の一部を克服している。

競合環境

CARsgenだけが固形腫瘍向けCAR-Tを追求しているわけではない。すでに血液がん用CAR-T療法を販売しているブリストル・マイヤーズ スクイブとジョンソン・エンド・ジョンソンは、固形腫瘍を標的とする初期段階のプログラムを有する。非公開のバイオテクノロジー企業Arcellxは、固形腫瘍を標的とした次世代CAR-Tプラットフォームを開発中である。モデルナもこの分野に参入しており、細胞を体外に取り出して遺伝子操作するのではなく、mRNAを用いて体内で直接免疫細胞をプログラムするin vivo CAR-Tアプローチを進めている。

中国のバイオテクノロジー分野は細胞療法において重要なプレーヤーとなっており、複数の企業が血液がんと固形腫瘍の両方を標的とするCAR-T候補薬を開発している。中国NMPAは、FDAやEMAよりも先駆的細胞療法の承認に積極的であり、これまでに国内企業による初の抗PD-1抗体も承認している。

市場への影響

世界のCAR-T市場は2017年の初承認以来急速に成長しており、ノバルティス、ギリアド・サイエンシズ、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、ジョンソン・エンド・ジョンソンの各社による治療薬は年間数十億ドルの売上を合わせて生み出している。固形腫瘍は次の成長フロンティアであり、今回の承認はこの分野への投資と競争を一層促進する可能性がある。

直近の財務報告書で報告された現金準備金を有するCARsgenは、Satri-celの製造規模拡大と適応症追加に向けた体制を整えている。同社は他の市場での承認も追求する可能性があるが、中国国外での規制上の道筋は依然として不透明である。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。