- EPPに対するbitopertinのDisc MedicineのAPOLLO試験は、米国および欧州での需要が高かったため、目標の150名を上回る183名の患者を登録しました。
- 同社は、以前に米国食品医薬品局（FDA）から審査完了報告（CRL）を受け取ったことを受け、2026年半ばのbitopertin承認を目指しています。
- APOLLO試験のデータは第4四半期に予定されており、承認された治療法がないグループである青少年向けの初期適応をサポートする可能性もあります。
Disc Medicine, Inc.（NASDAQ: IRON）は、リード候補薬であるbitopertinに対する旺盛な患者需要を確認しました。主要なAPOLLO試験では、希少な遺伝性血液疾患である赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）を患う183名の患者を登録しました。登録数は、臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社の当初目標である150名を上回り、治療選択肢が限られている疾患に対するこの低分子療法への医師や患者からの強い関心を示しました。
Disc Medicineの最高経営責任者（CEO）であるJohn Quisel氏は、H.C. Wainwrightのイベントで「この試験の登録ペースは、米国と欧州の両方で多大な需要と熱意を反映していた」と述べました。Quisel氏は、米国での登録が早期に停止された一方で、欧州の施設は11月に開設されてすぐに残りの枠が埋まり、関心の高さから追加の患者の参加を認めたと指摘しました。
同社は、検証的なAPOLLO試験のデータを今年第4四半期に報告する予定です。このデータは、Discが米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を再提出する計画にとって極めて重要です。FDAは以前、バイオマーカーであるプロトポルフィリンIX（PPIX）レベルと臨床症状との相関関係を疑問視し、迅速承認申請に対して審査完了報告（CRL）を発行していました。APOLLO試験は、FDAが通常承認に必要とする臨床的利益の直接的な証拠を提供するように設計されています。
データの良好な結果が得られれば、再提出後の6か月の審査期間が設定され、Discは2026年半ばまでの米国での承認に向けた軌道に乗ることになります。同社の臨床経験は、EPP患者数が伝統的に推定されている3,000〜6,000名よりも多い可能性を示唆しており、レセプトデータはコアグループが6,000名、米国の潜在的人口が20,000名に近いことを示しています。また、この試験には青少年の患者も含まれており、Discが12歳という若さの患者向けの初期適応を求めることも可能になるかもしれません。
bitopertin以外にも、Disc Medicineは血液学に焦点を当てた候補薬のパイプラインを進めています。同社は骨髄線維症に伴う貧血を対象としたDISC-0974を開発中であり、今後の学会で新しいデータが期待されています。中間結果では、骨髄線維症の標準治療であるJAK阻害薬の併用療法の有無にかかわらず患者に反応が見られ、この集団における貧血の持続的な未充足のニーズに対応できる可能性が示唆されました。
Discはまた、モノクローナル抗体であるDISC-3405を、真性多血症（PV）を対象とした鉄制限療法として位置づけています。このプログラムは、rusfertideなどの療法に対し、投与回数を減らしたスケジュールを提供することで競争することを目指しています。同社はまた、鎌状赤血球症におけるDISC-3405の研究を開始しており、現在治療的瀉血を通じてテストされている概念である、薬剤ベースの新しい鉄制限アプローチを模索しています。
この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。
