Edgewise、筋ジストロフィー事業をセルビエに26.5億ドルで売却

セルビエによる26.5億ドルのEdgewise Therapeutics筋ジストロフィー事業買収により、同バイオテク企業は心血管系パイプラインに注力できるようになり、フランスの製薬大手には後期段階の神経筋アセットがもたらされる。

セルビエは、ベッカー型およびデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とするEdgewiseの経口速効性骨格筋ミオシン阻害薬「セバセムテン」に対し、15.5億ドルの前金と最大11億ドルの規制・商業マイルストーンを支払うことに合意したと、両社は月曜日に発表した。この取引は、セルビエにとって今年2件目の数十億ドル規模の希少疾患買収となり、3月にはDay One Biopharmaceuticalsを25億ドルで買収している。

「本取引は、ベッカー型およびデュシェンヌ型筋ジストロフィーと生きる人々のための継続的な開発を支援する経験とインフラを備えた組織にプログラムを委ねることを目的としている」と、Edgewiseの最高経営責任者ケビン・コック氏は声明で述べた。

セバセムテンは現在、ベッカー型筋ジストロフィーを対象としたフェーズ3のGRAND CANYON試験で試験中であり、175人の患者が登録され、98%以上の統計的検出力で設計されている。トップラインデータは第4四半期に発表される予定だ。同薬は、X連鎖遺伝性疾患のより重症型であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対してもフェーズ2試験中である。承認されれば、セバセムテンはBMDに特化した初の治療薬となる。BMDは米国、EU、日本で約12,000人の患者が罹患している。同薬は、FDAおよび欧州医薬品機関（EMA）から両適応症に対するオーファンドラッグ指定を取得しており、米国ではファストトラックおよび希少小児疾患指定も受けている。

Edgewiseにとって、この事業売却は非希釈型の資本を提供し、心血管疾患への注力を強化するものとなる。同社は現在、肥大型心筋症を対象としたフェーズ2の心臓サルコメア調節薬EDG-7500に注力しており、CIRRUS-HCM試験の12週間データは今四半期中に発表予定である。フェーズ3試験は第4四半期に開始される見込みだ。Edgewiseはまた、駆出率保持型心不全を対象としたEDG-15400のフェーズ2試験も計画している。同社は第1四半期末時点で約5億ドルの現金を保有していた。セルビエからの収入により、EDG-7500の承認取得までの全費用が賄われる見込みである。

Edgewiseの株価は月曜日に15%以上急騰し39.53ドルとなり、過去最高値を更新した。同株は年初来で62%上昇している。

アナリストらは総じてこの取引を歓迎した。Stifelはこの取引を「驚くべき、そして非常に有利なもの」と評価し、セバセムテンはEDG-7500への関心の高まりの中で投資家の注目をほとんど集めていなかったと指摘した。Truist Securitiesは「好取引」であり、非希釈型の資本を提供しパイプラインを明確化するもので、BMD適応症だけで全世界で10億ドルの調整前ピーク売上を達成できる可能性があると推定した。Stifelはさらに、リスクの高いセバセムテンプログラムがなくなったことで、Edgewiseは心血管系アセットに関心を持つ潜在的な買収者にとって「整理された」状態になったと述べた。

オンコロジー、ニューロロジー、心血管代謝疾患に注力するセルビエは、後期段階の神経筋プログラムと専門的な研究開発能力を獲得する。この取引は規制当局の承認を条件として第3四半期に完了する見込みである。

Edgewiseの心血管系パイプラインは現在、同社の唯一の注力分野となっており、EDG-7500が主要候補薬である。同社のバリュエーションは中期臨床データの不確実性を反映しているが、セルビエからの資金により短期的な資金調達リスクは除去された。EDG-7500が今四半期中に良好なフェーズ2結果を出せば、同バイオテク企業が大規模で未開拓の市場で極めて重要な試験結果に近づくにつれ、株価はさらに再評価される可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。