FDA改革、医薬品審査期間短縮で10兆ドルの経済価値創出へ

FDAの医薬品承認期間を1年短縮することで、10兆ドル超の経済価値が創出される可能性がある——。市場原理主義の政策団体Unleash Prosperityが発表した新たな報告書は、数十年単位で最も抜本的なFDAの規制改革を求めている。

FDAの医薬品審査プロセスからわずか12カ月を削減することで、患者の新規治療へのアクセスを加速させると同時に、10兆ドル超の経済価値が解放されると、同報告書は結論づけた。

「FDAの承認プロセスは開始から終了まで約10年を要するが、その大半は安全性ではなく有効性試験に費やされている」と、元ホワイトハウス経済諮問委員会代理委員長で報告書の著者であるトーマス・フィリプソン氏は述べた。

「FDA改革における数兆ドル規模の機会」と題された同報告書は、安全性確認後の長期にわたる有効性審査が承認プロセスの大部分を占めていると指摘。フィリプソン氏は、安全性と有効性の双方を検証するFDAの使命——世界の規制当局の中でも異例の二重の役割——が構造的な遅延を生み出し、医薬品開発パイプライン全体に波及していると指摘する。分析によれば、承認プロセスを1年から6年加速させることで、早期の患者アクセスと強力な革新インセンティブを通じて、数兆ドルの経済価値が創出されると試算されている。

この調査結果は、米国よりも迅速かつ低コストな中国の臨床試験システムが、医薬品開発投資の海外流出を促進する脅威として浮上する中で発表された。フィリプソン氏はホワイトハウスに対し、「ワープ・スピード作戦」に類似した取り組みを推進するよう要請。その緊急性は新型コロナウイルス感染症にとどまらず、他の疾患を抱える患者にも及ぶと主張した。「大統領には、新型コロナウイルス感染症の際に実施したワープ・スピード作戦と同様の取り組みを推進する大きな役割がある。それは、コロナ以外の疾患を抱える他の患者グループにとっても同様に緊急の課題だ」と述べた。

報告書が試算する10兆ドルの評価額は、早期の治療アクセスによる消費者余剰と、開発コスト削減および特許有効期間の延長による生産者余剰の双方を反映している。IQVIAのデータによると、2025年の米国医薬品市場の年間収益は約6000億ドルであり、試算された価値増加は現在の業界収益の15年分超に相当する。

FDAの有効性審査義務に scrutinize

他のほとんどの規制当局とは異なり、FDAは議会から安全性と有効性の両方を評価するよう義務付けられている。この二重の使命が不要な摩擦を生み出しているとフィリプソン氏は主張する。「政府が安全性と消費者保護を確保する役割は認識されているが、FDAが有効性を確保するという役割は異例だ」と述べた。

報告書は3つの構造改革を提案している。医薬品審査における人工知能（AI）の活用拡大、より迅速な臨床試験デザイン、そして臨床試験以外で実験的治療へのアクセスを可能にする「権利試行」プログラムへの幅広いアクセスである。中国からの競争圧力が緊急性を高めている。同国の臨床試験インフラは急速に成熟しており、患者募集コストの低さと登録期間の短さから、世界中の医薬品開発企業にとってますます魅力的な目的地となっている。

承認プロセスの迅速化は、市場競争の促進により処方薬コストの低下にもつながるとフィリプソン氏は述べた。医薬品がより早期に患者に届けば、先発品の市場独占期間は短縮され、後発品の競合他社がより迅速に参入する。このダイナミクスは、政府の直接介入なしに価格を引き下げる可能性がある。

報告書の提言は、トランプ政権下で新型コロナウイルスワクチンの開発期間を1年未満に圧縮した「ワープ・スピード作戦」の要素を反映している。フィリプソン氏は、同じ緊急性が他の治療領域にも当てはまると主張する一方、パンデミック以外の医薬品に対してワープ・スピード作戦のような緊急承認枠組みを再現するには立法措置が必要だと認めた。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。