主なポイント:
アイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals Inc.、Nasdaq: IONS）とパートナーのバイオジェン（Biogen Inc.）は、同社のアルツハイマー病薬ディラネルセンが、ランダム化第2相試験において脳内の病理学的減少と認知機能の改善の両方を示した初のタウ標的療法であることを発表し、アイオニス株は8%以上上昇しました。
「これらの第2相試験の結果に興奮しており、ディラネルセンを承認申請に向けた開発へと進める自信を得ることができました」と、バイオジェンのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼開発部門責任者のプリヤ・シンハル氏は述べています。「ランダム化された早期アルツハイマー病試験において、タウ標的剤からこれほどまでに類を見ない説得力のある有効性とバイオマーカーの結果が合致したのを確認できたと考えています」
416人の早期アルツハイマー病患者を対象とした第2相CELIA試験の主要結果によると、ディラネルセンは脳脊髄液中のタウおよびPETスキャンで測定されたタウ病変の両方において、強力な減少を示しました。78週時点での臨床的認知症評価尺度（CDR-SB）における用量反応を評価する主要評価項目は達成されませんでしたが、事前に規定された解析では、特に24週ごとに最低用量の60mgを投与された患者において、臨床的悪化の抑制が示されました。
この結果は、注目度の高い失敗が相次いできたアルツハイマー病研究分野において、重要な瞬間となります。脳内で毒性のある絡まりを形成するタウタンパク質を標的にすることは、長年、創薬企業の目標でした。治療法の確立は、数十億ドル規模の市場を切り拓き、数百万人もの人々に希望を与える可能性があり、アイオニスとバイオジェンは、タウベースの治療薬開発競争においてイーライリリーなどの競合他社をリードすることになります。
ディラネルセンは、アイオニスが先駆けて開発した技術であるアンチセンス核酸（ASO）療法です。これはタウタンパク質の生成を源から抑えるように設計されています。アルツハイマー病では、異常なタウが蓄積して細胞内に絡まりを形成し、それが神経変性や認知機能の低下を招きます。細胞外のタウを除去することに焦点を当てた多くの研究的アプローチとは異なり、ディラネルセンはタンパク質が作られること自体を止めることを目的としています。
ディラネルセンの安全性および忍容性プロファイルは、第1b相試験で知られているプロファイルと概ね一致していました。有害事象の発生率は各用量群で同等でしたが、検討された最高用量では、重篤な有害事象の発生率が高くなる傾向が観察されました。
発表後、アイオニスの株価は大幅に上昇しました。1年間の株主総利回りが138.04%に達する同社株は、アナリストの間で強気な見方が広がっています。Simply Wall Stのデータによると、コンセンサス目標株価の96.73ドルは、直近の終値77.60ドルから19.8%の上昇余地を示唆しています。しかし、株価売上高倍率（PSR）は12.1倍で、米国のバイオテクノロジー業界平均の9.7倍と比較して高水準となっています。
アイオニスのパイプラインには現在、神経疾患を対象とした臨床開発中の薬剤が13品目含まれており、そのうち6品目は自社保有です。バイオテクノロジーの創薬開発は資本集約的であり、後期臨床試験の資金を確保するためには強力なキャッシュポジションが不可欠であるため、同社の財務健全性も投資家にとって重要な要素となっています。
2019年にアイオニスからディラネルセンのライセンスを取得したバイオジェンは、規制当局と次のステップについて協議し、同療法を最終的な第3相試験へと進める予定です。現在進行中の長期継続試験では、早期アルツハイマー病患者におけるディラネルセンの長期的な安全性、忍容性、および効果の持続性が引き続き評価されます。今回の良好なデータは、アイオニスのASOプラットフォームにとって大きなリスク軽減要因となり、同社の神経疾患領域のフランチャイズを強化するものです。
この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。
