アイオニス、FDA承認取得——Tryngolzaが重症高中性脂肪血症に伴う膵炎リスク低減で初の治療薬に

米食品医薬品局（FDA）は19日、アイオニス・ファーマシューティカルズのTryngolza（オレザルセン）を、重症高中性脂肪血症（sHTG）の成人患者において中性脂肪値と急性膵炎リスクの両方を低減する初の治療薬として承認したと発表した。

「Tryngolzaは、急性膵炎リスク低減に関して限られた選択肢しかなかった重症高中性脂肪血症患者にとって、意義ある進歩を示すものだ」と、FDA心臓・腎臓部門のノーマン・ストックブリッジ部長は述べた。

今回の承認は、第3相試験であるCORE-TIMI 72a試験およびCORE2-TIMI 72b試験の2件に基づいており、合計1,061人の患者が登録された。投与6カ月後、50mg投与群ではプラセボ調整後の中性脂肪値低下率がCORE試験で62.9パーセントポイント、CORE2試験で49.2パーセントポイントを示した。80mg投与群ではそれぞれ72.2および54.5パーセントポイントの低下となり、全ての比較で統計的に有意（P<.001）であった。急性膵炎の発症はTryngolza群でプラセボ群に比べ85%低く（発生率比0.15、95%信頼区間0.05～0.40、P<.001）、顕著なリスク低減が確認された。

重症高中性脂肪血症は、空腹時中性脂肪値がデシリットル当たり少なくとも500ミリグラム以上と定義され、正常値の上限である150mg/dLの3倍超に相当する。標準治療は生活習慣の改善と従来薬の投与が中心であったが、これまでの試験では急性膵炎リスクの統計的に有意な低減は示されていなかったとFDAは指摘している。Tryngolzaは50mgまたは80mgの用量で、月1回の自己注射（オートインジェクター）により投与される。主な副作用は注射部位反応および肝酵素上昇であり、80mg投与群では血小板減少症の発生率も高かった。

今回の承認により、アイオニスはsHTG領域において急性膵炎リスク低減を適応症としてラベル表示された初の企業となった。同領域には現時点で同等のデータを持つ直接の競合薬は存在しない。時価総額約127億5000万ドルの同社は、2024年12月にも家族性カイロミクロン血症症候群（重症高中性脂肪血症の希少遺伝性病型）を適応としてTryngolzaのFDA承認を取得している。投資家は今後の処方実績データや、より広範な心血管アウトカムへの適応拡大の可能性を注視しており、これが実現すれば、中性脂肪値500mg/dL超の推定400万人の米国人患者を大きく上回る対象患者層への展開が期待される。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。