Remixの薬、希少がん治験で43%の奏効率を記録

Remix Therapeuticsは、承認された治療法が存在しない希少がんを対象とした試験薬について、有望な初期段階のデータを報告しました。これは、有害なmRNAを分解する新しいクラスの薬剤の可能性を示すものです。同社の薬剤REM-422は、腺様嚢胞癌（ACC）患者のコホートにおいて43%の全奏効率を記録しました。

米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表された結果によると、このコホートの全患者がある程度の病勢コントロールを得られました。データを発表したテキサス大学MDアンダーソンがんセンターのレナータ・フェラロット教授は、「ACC患者は長年、効果的な治療選択肢を欠いてきました。REM-422はMYBを標的とする、クラス初の新規経口mRNA分解剤です。特筆すべきは、腫瘍の奏効が持続的であり、時間の経過とともに深まったことで、長期的な有益性の可能性が示唆されたことです」と述べました。

推奨第2相用量を投与された7人の患者コホートでは、3人の患者で腫瘍が有意に縮小しました。奏効は1年以上持続しており、現在も継続中です。また、この薬剤の忍容性は良好で、最も一般的な副作用は軽度の鼻血、疲労、貧血でした。

この肯定的なデータは、主に唾液腺に発生し治療の進展が乏しかったACCの患者に希望の光をもたらします。米国食品医薬品局（FDA）はREM-422に対し、オーファンドラッグ（希少用医薬品）およびファストトラック（優先承認審査）の指定を付与しており、市場投入までのスピードが加速する可能性があります。また、この結果はRNAプロセシングを標的とするRemixの広範なプラットフォームにとって重要なプルーフ・オブ・コンセプト（概念実証）となります。

MYB癌遺伝子を標的とする

REM-422は、ACCの主要な要因であるMYB癌遺伝子のmRNAを分解するように設計された、クラス初の経口低分子化合物です。これは、MYB mRNA転写産物に「ポイズン・エクソン（poison exon）」を組み込ませることで機能し、その破壊を招き、癌を促進するMYBタンパク質の産生を防ぎます。治験の薬物動態および薬力学的解析により、この薬剤が患者の腫瘍におけるMYB mRNAおよびタンパク質レベルの低減に成功したことが確認されました。

希少がん治療の課題は、腫瘍学において繰り返し取り上げられるテーマです。同じASCO総会で、シルベスター総合がんセンターの研究者たちは、別の希少疾患である高グレード神経内分泌腫瘍に対する異なるアプローチを発表しました。彼らの第1相試験では、免疫療法と腫瘍溶解性ウイルスSVV-001の組み合わせをテストしています。このウイルスは癌細胞上のバイオマーカーを選択的に標的とし、免疫系が腫瘍を認識して攻撃するのを助けます。

初期段階ではありますが、RemixとSylvesterの両方の研究は、広範な治療の進歩から取り残されてきた癌に対して高度に標的化された治療法を開発することへの関心の高まりを浮き彫りにしています。Remix社は現在、これらの有望な初期の知見をさらに検証するため、ARIA試験の第2相部分への登録完了に注力しています。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。