サバラの治療薬、第3相試験で歩行距離を81メートル改善

サバラ（Savara Inc.、Nasdaq: SVRA）の試験薬モルグラモスチムは、第3相試験において患者の運動能力を改善し、48週間後の歩行距離がプラセボ群と比較して平均80.6メートル長くなったことが示されました。

サバラのチーフ・メディカル・オフィサーであるヤスミン・ワスフィ氏は声明の中で、「歩行距離と運動持続時間の両方の探索的エンドポイント、および運動能力の副次評価項目で観察された改善の一貫性は、全体的な有効性の裏付けを強めるものであると確信しています。総合すると、これらのデータはモルグラモスチムがaPAP患者に現実的な機能的利益をもたらす可能性を示唆しています」と述べました。

米国胸部疾患学会（ATS）2026国際会議で発表されたグローバル試験「IMPALA-2」の最新データによると、モルグラモスチム投与群は歩行距離において167.0メートルの最小二乗平均改善を示したのに対し、プラセボ群は86.4メートルでした（P=0.0301）。運動持続時間も、プラセボ群に対して統計的に有意な平均1.0分の増加を示しました（P=0.0262）。

これらの探索的評価項目における良好な結果は、以前に発表された同試験の主要評価項目に関する有意な結果を補強するものです。今回の知見は、肺内の肺胞表面活性物質（サーファクタント）の異常蓄積により呼吸が妨げられる希少肺疾患である自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）の治療薬として、将来の承認申請を支える可能性があります。

モルグラモスチムは、ヒト顆粒球単球コロニー刺激因子（GM-CSF）の遺伝子組み換え体であり、免疫細胞が過剰なサーファクタントを排出するのを助けるように設計されています。aPAPでは、体内の自己抗体が天然のGM-CSFを中和してしまい、息切れ、咳、倦怠感などの症状を引き起こします。この薬剤は、独自のeFlowネブライザーシステムを使用して投与されます。

データは、治療の選択肢が限られているaPAP患者にとって具体的な機能的利益があることを示唆しています。投資家は現在、同社の次の大きな触媒として、米食品医薬品局（FDA）への生物学的製剤承認申請（BLA）の可能性に注目しています。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。