Scholar Rock社、FDAが9月30日を審査期限に設定し2度目の挑戦へ

Scholar Rock社（NASDAQ: SRRK）は、apitegromabの生物学的製剤承認申請（BLA）の再提出が米国食品医薬品局（FDA）によって受理されたと発表しました。審査終了目標日（PDUFA date）は2026年9月30日に設定されています。

Scholar Rock社の最高経営責任者（CEO）であるデビッド・ハラル氏は、同社の第1四半期決算電話会議で、「我々は、SMA（脊髄性筋萎縮症）コミュニティのための次なるイノベーションの段階を導く準備が、かつてないほど整っています」と述べました。

今回の再申請における重要な更新点は、当初のCatalent社インディアナ施設に加え、米国を拠点とする2つ目の製造施設を含めたことです。昨年の前回の申請は、Catalent社の施設における検査上の問題のみを理由に却下されていました。同社は、1億ドルの負債の引き出しと、市場内発行（ATM）プログラムによる9,800万ドルの手取金に支えられ、第1四半期末を4億8,000万ドルの現金および現金同等物で終えました。

承認されれば、apitegromabは脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する初の筋肉標的療法となります。SMA市場は、既存のSMN標的療法を少なくとも1つ受けた患者が世界で推定3万5,000人存在します。同社は欧州での承認も申請しており、2026年中旬までに規制当局の見解が得られる見通しです。

承認への2つの道

2つの独立した製造拠点を含むBLAをFDAが受理したことは、Scholar Rock社にとって重要なリスク低減イベントです。2025年9月の当初の却下は、薬の有効性や安全性に関連するものではなく、外部委託施設の「定期的な一般的な立入検査」に関連するものでした。

ハラル氏は、「このアプローチは、SMAコミュニティにおける未充足のニーズに対するFDAとScholar Rock社の共通の理解と、apitegromabを米国の子供や大人にできるだけ早く届けるという共通の緊急性を強調するものです」と述べました。

FDAはすでにCatalent社インディアナ施設への無通告の再検査を完了しており、90日以内に判定を下す見込みです。一方で、Scholar Rock社は、9月のPDUFA期日に十分先立ち、第3四半期中に2番目の施設から十分な商業用供給が可能になると予想しています。

商業化およびパイプラインの更新

規制上の道筋が明確になったことを受け、Scholar Rock社は承認後ただちに米国での商業展開を開始できるよう準備を進めています。最高商業責任者（CCO）のロバート・キース・ウッズ氏は、SMA患者の約95％が、SMNタンパク質を標的とした既存の治療を受けているにもかかわらず、依然として筋萎縮を経験していると指摘しました。apitegromabは、筋肉の成長を制限するタンパク質であるミオスタチンを阻害することで作用し、それらの既存治療と併用することを目的としています。

同社はまた、SMAの乳幼児を対象としたapitegromabの第2相試験や、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者を対象とした第2相試験の計画など、パイプラインの開発も進めています。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。