インテリア・セラピューティクス株、ネキシグラン・ジクルメランの臨床試験中断を受け下落

インテリア・セラピューティクス、有害事象発生によりNex-Zの臨床試験を中断

インテリア・セラピューティクス（NASDAQ: NTLA）は、CRISPR遺伝子編集療法であるネキシグラン・ジクルメラン（nex-z）の主要な第3相臨床試験における投薬およびスクリーニング活動を一時的に中断すると発表しました。この決定は、2025年10月27日に、MAGNITUDE試験に登録された患者が、グレード4の肝トランスアミナーゼ上昇およびビリルビン値の増加を特徴とする重篤な肝臓関連有害事象を経験し入院したことを受けて行われました。この事態の進展により、同社の株価は大幅に下落し、投資家やアナリストの間で広範な懸念が広がっています。

ネキシグラン・ジクルメランの臨床試験中断の詳細

中断された試験であるMAGNITUDEとMAGNITUDE-2は、それぞれ心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR-CM）と多発性神経障害を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR-PN）の治療におけるnex-zを評価しています。これらの試験には、合計で650人以上のATTR-CM患者と47人のATTR-PN患者が参加しており、約450人がすでに単回投与CRISPR療法を受けています。**米国食品医薬品局（FDA）**はその後、これらの第3相試験に臨床中断を適用しました。患者の肝酵素上昇とビリルビン値の増加は、候補薬のさらなる投与を中止させた重要な安全シグナルを表しています。

市場の反応：株価の大幅な縮小と格下げ

このニュースを受けて、インテリア・セラピューティクスの株価は急落しました。2025年10月27日の最初の発表後、プレマーケット取引で株価は**45%以上暴落しました。この大幅な下落は、その後の取引にも及び、株価はある時点で約42%下落して取引を終え、別のセッションではさらに約6%および5%**下落し、時価総額の大幅な損失を反映しています。

臨床中断は、RBC Capital Markets、Bernstein、Guggenheim、Wells Fargo、William Blairを含む、いくつかの著名なウォール街企業からの格下げの波を引き起こしました。少なくとも5つの投資銀行がNTLAの評価を修正しました。

リスクと評価に関するアナリストの見解

アナリストは、特に既存の治療選択肢があることを踏まえ、nex-zのリスク・ベネフィットプロファイルに関して広範な懸念を表明しています。RBC Capital MarketsのLuca Issiは、これがnex-zに関して報告された2番目の肝毒性事例であると指摘しましたが、5月に発生した以前のグレード4のALT/AST上昇は入院を伴わず自然に回復していました。Issiはインテリアを「セクター・パフォーマンス」に格下げし、目標株価を21ドルから14ドルに引き下げ、10月27日の終値から**5%**の潜在的な下落を反映させました。彼は、この出来事が「安全な臨床的代替手段がある適応症を考慮すると、リスク・ベネフィットプロファイルを不利に傾ける」と明確に述べました。

同様に、BernsteinのWilliam Pickeringは、インテリアを「アウトパフォーム」から「マーケット・パフォーム」に格下げし、新たな目標株価を14.50ドルに設定しました。これは約**2%の下落に相当します。Pickeringは、ATTR-CMおよびATTR-PN適応症におけるnex-zの成功確率を70%から40%に大幅に引き下げ、これによりリスク調整後のトップライン予測が33%**削減されました。BofA Securities、HC Wainwright、Chardan Capitalなどの一部の企業は「買い」評価を維持しましたが、彼らも目標株価を大幅に引き下げ、インテリアの評価の広範な再調整を強調しました。

広範な影響と展望

ネキシグラン・ジクルメランの臨床試験中断は、インテリア・セラピューティクスにとって重大な後退であり、同社の2つの優先的な後期段階プログラムの1つに影響を与えています。この事件は、特に肝毒性に関して、全身投与のためのCRISPR遺伝子編集技術の安全性プロファイルに影を落としています。この出来事は、開発中の他の遺伝子編集療法に対する規制当局からのより厳格な審査につながる可能性があります。同社の当面の将来は、有害事象を徹底的に調査し、FDAの懸念に対処し、試験プロトコルまたは薬剤製剤を修正する能力にかかっています。確立された治療法を含むATTR治療の競争環境は、重大な遅延や未解決の安全性の問題がインテリアの市場地位と長期的な見通しをさらに侵食する可能性があることを意味します。投資家は、調査、試験再開の可能性、およびパイプライン開発への広範な影響に関するインテリアからのさらなるコミュニケーションを注意深く監視するでしょう。