아기오스, EHA에서 겸상 적혈구 질환 주요 임상 1건의 신규 데이터 발표 예정

아기오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals Inc., Nasdaq: AGIO)는 207명의 환자를 대상으로 한 겸상 적혈구 질환 치료제 미타피바트의 임상 3상 RISE UP 연구의 상세 결과를 제31회 유럽 혈액학회(EHA)에서 발표할 것이라고 5월 12일 발표했습니다. 이 데이터는 6월 13일에 열리는 우수 전체 초록 세션(Plenary Abstracts Session)의 발표 주제로 선정되었습니다.

아기오스의 최고 의학 책임자이자 R&D 총괄인 사라 게웬스(Sarah Gheuens, M.D., Ph.D.) 박사는 성명에서 "미타피바트 sNDA 제출은 겸상 적혈구 질환 커뮤니티에 중요한 이정표가 될 것입니다. 이 질환은 쇠약해지고 치명적인 영향을 미치는 만큼, 근본적인 문제를 해결할 수 있는 새로운 치료법이 시급합니다"라고 전했습니다. 그녀는 이번 sNDA가 약물의 헤모글로빈 개선 및 용혈 감소 효과를 보여주는 데이터를 기반으로 한다고 덧붙였습니다.

글로벌 위약 대조 연구인 RISE UP 임상은 두 개의 1차 종점 중 하나를 충족했습니다. 미타피바트는 기저치 대비 1.0g/dL 이상의 헤모글로빈 증가로 정의된 헤모글로빈 반응에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 그러나 다른 1차 종점인 연간 겸상 적혈구 통증 위기 발생률에서는 감소세가 관찰되었음에도 불구하고 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다.

이 데이터는 아기오스가 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 위해 이미 제출한 보충적 신약 허가 신청(sNDA)의 근거가 됩니다. 승인될 경우, 미타피바트는 미국 내 약 10만 명에게 영향을 미치는 겸상 적혈구 질환에 대한 최초의 경구용 피루브산 키나아제(PK) 활성화제가 될 수 있습니다.

임상 데이터 및 규제 경로

미타피바트는 ATP 수치를 높여 적혈구 건강을 개선하도록 설계된 경구용 PK 활성화제입니다. RISE UP 연구에서 207명의 환자는 2:1 비율로 무작위 배정되어 52주 동안 매일 2회 100mg의 미타피바트 또는 위약을 복용했습니다. 회사 측에 따르면, 헤모글로빈 반응을 달성한 환자들은 통증 위기, 관련 입원 및 피로도 측면에서도 임상적으로 유의미한 혜택을 보았습니다.

아기오스는 임상적 혜택을 입증하기 위한 확증적 임상 시험이 필요한 FDA의 가속 승인 경로를 통해 신청을 완료했습니다. 회사는 이미 약 159명의 환자를 대상으로 수혈 부담 감소 능력을 평가하는 확증 시험 설계에 대해 FDA와 합의했습니다. 아기오스는 2026년 3분기에 sNDA 접수 수락 및 심사 일정에 대한 통지를 받을 것으로 예상하고 있습니다.

EHA에서의 발표는 아기오스가 미국 내 잠재적 승인을 앞두고 임상적 지지를 구축하는 중요한 단계입니다. 투자자들은 다음 주요 촉매제로서 2026년 3분기 sNDA 신청에 대한 FDA의 대응을 주시할 것입니다.

이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.