알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 인셉티브 뉴클레익스(Inceptive Nucleics)가 RNAi 치료제 발굴을 가속화하기 위해 최대 20억 달러 규모의 전략적 AI 협업을 체결했다. 이번 계약은 알닐람이 20년 이상 축적한 독점적 siRNA 데이터와 인셉티브의 생명 기반 모델(foundation models)을 결합해, 약물 설계를 시행착오 방식에서 AI 예측 기반 분자 최적화로 전환하는 것을 목표로 한다.
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알닐람, 인셉티브와 20억 달러 AI 계약 체결… RNAi 신약 발견 가속화
알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals Inc.)와 인셉티브 뉴클레익스(Inceptive Nucleics Inc.)는 RNAi 선도 기업의 독점 데이터와 생성형 AI 기반 모델을 결합해 새로운 RNAi 치료제 발굴을 가속화하는 최대 20억 달러 규모의 전략적 협업을 발표했다. 이번 계약에는 현금 및 인셉티브 지분 매입을 포함한 3,000만 달러의 선불 대가(upfront consideration)가 포함되며, 추가 지급액은 전임상, 규제 및 상업적 마일스톤 달성에 연동된다.
"대부분의 약물 설계는 여전히 시행착오 과정을 통해 수천 가지 분자를 테스트하고 무언가 맞는 것을 기대하는 방식으로 작동합니다,"라고 현대 대규모 언어 모델의 기반이 되는 트랜스포머(Transformer) 아키텍처를 공동 발명한 인셉티브의 공동 창업자 겸 최고경영자(CEO) 야코프 우스코레이트(Jakob Uszkoreit)는 말했다. "인셉티브는 다른 전제 위에 세워졌습니다. 생명은 AI만이 학습할 수 있을 정도로 복잡한 규칙을 따른다는 것입니다."
인셉티브의 기반 모델은 생물학적 기저 패턴을 학습하며 재훈련 없이도 다양한 치료 양식(modality)에 적응할 수 있다. 공동 탐색 작업에서 이 모델은 비교적 작은 데이터셋만으로도 siRNA 분자(RNAi 치료제의 활성 성분)를 특성화하는 데 수 주 만에 회사 측이 설명하는 뛰어난 성능을 달성했다. 이번 협업은 표적 mRNA를 모델링하고, 새로운 화학적 변형을 탐색하며, 전임상 모델에서 최고 성능의 후보 물질을 예측하는 것을 목표로 하며, 알닐람이 분자 우선순위를 정하고 실험 생산성을 개선하는 데 도움을 준다.
이번 제휴는 알닐람이 20년간의 RNAi 연구를 통해 구축한 6개의 승인된 약물을 넘어 파이프라인을 확장하려는 알닐람 2030(Alnylam 2030) 전략을 진전시키는 것이다. 2021년 설립되어 a16z, 엔비디아(NVIDIA), S32, 오비어스(Obvious)의 지원을 받는 인셉티브에게 이번 계약은 다양한 생물학적 데이터로 AI 모델을 훈련하고 대규모로 누락된 훈련 데이터를 생성하기 위한 습식 실험(wet-lab experiment)을 설계하는 반학문적(antidisciplinary) 접근 방식의 검증을 제공한다. 알닐람은 우스코레이트와 확장 가능한 AI 기반 훈련 데이터 생성 방법의 선구자들을 포함한 인셉티브의 AI 인재에 접근할 수 있게 된다.
RNAi 설계에 AI가 중요한 이유. RNA 간섭(RNA interference, RNAi)은 노벨상을 수상한 세포 메커니즘으로, 작은 RNA 분자를 사용하여 메신저 RNA(messenger RNA)를 분해함으로써 특정 유전자를 침묵시켜 단백질 생성을 차단한다. 문제는 항상 강력하고 안정적이며 적절한 조직에 전달 가능한 siRNA 분자를 설계하는 것이었다. 이는 천문학적인 탐색 공간을 가진 조합적 문제(combinatorial problem)다. 전통적인 약물 설계는 수천 개의 후보 물질을 경험적으로 테스트하는 반면, 인셉티브의 모델은 실험실에 들어가기 전에 어떤 서열과 화학적 변형이 효과적일지 예측하는 것을 목표로 한다.
경쟁 구도 가열. 이번 계약은 알닐람과 인셉티브를 생명공학의 가장 활발한 두 개척지인 RNA 치료제와 AI 기반 신약 개발의 교차점에 위치시킨다. RNA 분야의 경쟁사로는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotides)를 사용하는 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc.)와 백신 및 치료제 전반에 mRNA 기술을 적용하는 모더나(Moderna Inc.)가 있다. AI 측면에서는 리커전 파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals Inc., 최근 엔비디아가 지원하는 발로 헬스(Valo Health)에 인수됨)와 인실리코 메디신(Insilico Medicine)이 소분자 및 표적 발견을 위해 머신러닝을 추구해 왔지만, 서열 기반 RNA 의약품에 특화된 경우는 드물다. 재훈련 없이 siRNA, ASO, 펩타이드, mRNA 전반에 걸쳐 일반화되는 인셉티브의 기반 모델 접근 방식은 더 좁은 범위의 AI 플랫폼과 차별화된다.
투자자 관점. 알닐람 주식(ALNY)은 6개의 출시 제품과 AI 가속 발견의 혜택을 받는 파이프라인을 보유한 상업 단계의 생명공학 기업으로 거래된다. 3,000만 달러의 선불 금액은 알닐람의 시가총액 대비 소액이지만, 20억 달러의 총 계약 규모는 파이프라인 확장에 있어 인셉티브 플랫폼이 가질 수 있는 전략적 중요성을 시사한다. 인셉티브의 경우, 이번 파트너십은 최고의 협력 파트너이자 지분 펀딩을 넘어서는 수익원을 제공한다. 투자자들에게 핵심 질문은 AI가 예측한 siRNA 후보 물질이 더 높은 임상 성공률로 이어질 것인지 여부다. 이는 측정까지 수년이 걸리겠지만 RNA 의약품 개발의 경제학을 근본적으로 바꿀 수 있는 지표다.
본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
