빔 테라퓨틱스, FDA의 BEAM-304 IND 승인에 5% 상승

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 대상으로 한 BEAM-304의 1/2상 임상시험을 시작하게 됐다. 이는 간 표적 염기교정 플랫폼이 두 번째 임상 적응증에 진입했음을 의미한다. 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 이 회사의 주식은 이 소식에 5% 상승했다.

PKU는 미국에서 신생아 약 1만~1만5000명 중 1명꼴로 발생하는 유전성 대사 질환으로, PAH 유전자의 돌연변이로 인해 페닐알라닌이 독성 수준으로 축적되는 질환이다. 현재 표준 치료법은 평생 엄격한 저단백 식이요법과 의학용 식품에 의존해야 하며, 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 쿠반(Kuvan, 사프로프테린) 같은 약물 선택지는 잔여 효소 활성이 있는 일부 환자에게만 효과적이다. BEAM-304는 아데닌 염기교정(adenine base editing)을 이용해 간 세포에서 직접 유전자 돌연변이를 교정하는 방식으로, 일회성 치료제로서의 가능성을 지닌다.

이번 FDA 승인은 빔이 지난 5월 18일 미국흉부학회 국제 컨퍼런스(ATS)에서 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 BEAM-302의 업데이트된 1/2상 데이터를 발표한 데 이어 나온 것이다. 당시 에이미 사이먼(Amy Simon) 최고의학책임자(CMO)는 이번 연구 결과가 일회성 유전자 교정 치료제로 AATD를 '질병의 근본 원인'에서 치료하는 접근법을 뒷받침한다고 밝혔으며, 회사는 2026년 하반기 중 확증 코호트(pivotal cohort)를 시작할 계획이다. 임상 연구자인 존 허스트(John Hurst) 박사는 1회 투여만으로 AAT 기능이 회복된 결과를 두고 이 접근법을 '패러다임의 전환'이라고 평가했다.

빔의 플랫폼은 CRISPR 기반 염기교정 기술을 활용해 DNA 이중 가닥 절단을 유발하지 않으면서 단일 염기 서열을 변경하는 방식이며, 회사는 이 기술을 다양한 간 질환에 적용하고 있다. PKU 프로그램은 다른 개발사들의 유전자 치료제 접근법이 존재하는 경쟁 구도에 진입했지만, 현재까지 해당 질환에 대해 승인된 유전자 의약품은 없다. 2025년 기준 글로벌 PKU 치료 시장 규모는 약 12억 달러로 평가되며, 주로 식이 관리 제품이 시장을 주도하고 있다.

빔은 가장 최근 분기 보고서 기준 약 11억 달러의 현금을 보유하고 있어 여러 임상 결과 발표를 위한 자금을 확보하고 있다. 회사가 단 1년 만에 두 개의 간 표적 프로그램을 임상 단계까지 진전시킨 것은 유전자 의약 분야에서의 입지를 강화하는 요인으로, 투자자들은 겸상적혈구병을 넘어 염기교정이 치료 양식(modality)으로서 검증될 수 있는 개념 증명(proof-of-concept) 데이터를 주목하고 있다. 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)을 대상으로 CRISPR 기반 치료제를 개발 중인 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 간 표적 유전자 교정 분야에서 주요 경쟁사로 꼽힌다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.