핵심 요약
- 648명의 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상에서 BIIB122는 위약 대비 질병 진행을 늦추지 못했습니다.
- LUMA 임상 2b상은 1차 및 2차 평가지표 달성에 실패하여 특발성 환자 대상 개발이 중단되었습니다.
- 데날리는 특정 LRRK2 유전자 변이 환자를 대상으로 별도의 임상 2a상을 계속 진행하며, 결과는 2027년 상반기에 발표될 예정입니다.
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바이오젠·데날리, 임상 2b상 목표 달성 실패로 파킨슨병 치료제 개발 중단
바이오젠(Biogen Inc., BIIB)과 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics Inc., DNLI)는 648명의 환자를 대상으로 한 임상 2b상에서 질병 진행을 늦추는 데 실패함에 따라 실험용 파킨슨병 치료제 BIIB122의 개발을 중단할 예정입니다. 이는 유망한 치료 타겟에 대한 상당한 좌절입니다.
바이오젠의 신경 퇴행성 질환 임상 개발 책임자인 다이애나 갤러거(Diana Gallagher)는 성명을 통해 "우리가 바라던 결과는 아니지만, 이 데이터는 파킨슨병 커뮤니티에 중요한 정보를 제공하며 다가오는 과학 컨퍼런스에서 발표될 것"이라고 밝혔습니다.
LUMA 연구는 수정된 운동 장애 학회-통합 파킨슨병 등급 척도(MDS-UPDRS) 파트 II 및 III 통합 점수에서 확인된 악화 시간으로 정의된 1차 평가지표를 충족하지 못했습니다. 2차 평가지표에서도 유의미한 이점이 나타나지 않았습니다. 약물이 혈액 내 LRRK2 단백질의 90% 이상 억제 및 뇌척수액 내 수치 유지를 입증하며 생물학적 목표는 달성했음에도 불구하고, 초기 단계 특발성 파킨슨병 환자들에 대한 임상적 이점으로 이어지지는 않았습니다.
이번 실패는 LRRK2 단백질 억제가 모든 파킨슨병 환자에게 도움이 될 수 있다는 가설에 타격을 입혔습니다. 이 이론은 LRRK2 유전자 돌연변이가 희귀 유전성 질환과 연관되어 있다는 사실이 밝혀진 후 탄력을 받았습니다. 소식이 전해진 후 바이오젠의 주가는 시간 외 거래에서 1% 이상 하락했습니다.
LRRK2 억제제의 미래
LUMA 연구 결과에도 불구하고, 데날리 테라퓨틱스는 독자적인 임상 2a상 BEACON 연구를 계속 진행할 것입니다. 이 임상은 LRRK2 키나아제 활성 증가와 관련된 병원성 LRRK2 유전자 변이를 보유한 환자를 대상으로 BIIB122를 특별히 평가합니다. 해당 연구 데이터는 2027년 상반기에 발표될 예정입니다.
피터 친(Peter Chin) 데날리 최고 의학 책임자는 "LUMA 연구가 LRRK2 억제에 대한 견고한 테스트였다고 믿는다"며, "LUMA 데이터에 대한 추가 분석과 BEACON 연구 결과를 통해 향후 개발 단계를 결정하기를 기대한다"고 말했습니다.
BIIB122의 결과는 전 세계적으로 1,000만 명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 파킨슨병과 같은 신경 퇴행성 질환 치료제 개발의 엄청난 어려움을 보여줍니다. LRRK2 억제제에 대한 초점은 이제 유전적으로 정의된 환자군으로 좁혀졌으며, BEACON 연구 결과가 프로그램의 다음 주요 촉매제가 될 것입니다.
이 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
