바이오젠, 15.5억 달러 스핀라자 후속 SMA 치료제 살라네르센 FDA 혁신치료제 지정 획득

미국 식품의약국(FDA)은 바이오젠(Biogen Inc.)의 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 살라네르센(salanersen)에 대해 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 부여했다. 이는 희귀 유전성 신경근육질환에 대한 연 1회 투여 치료제의 개발을 가속화할 수 있는 지위다.

텍사스주 플라워마운드에 위치한 신경희귀질환센터(Neurology Rare Disease Center)의 다이애나 카스트로(Diana Castro) 박사는 "FDA의 살라네르센 혁신치료제 지정은 척수성근위축증에 지속적인 미충족 의료 수요가 존재하며, 이 질환의 영향을 받는 사람들을 위해 더 많은 조치를 취할 수 있음을 인정한 것"이라고 말했다.

이번 지정은 6개월에서 12세 사이의 아동 24명을 대상으로 한 1b상 연구 결과에 기반한다. 참가자들은 40mg 또는 80mg의 살라네르센을 투여받았다. 지속적인 신경퇴행의 지표인 신경섬유경쇄(neurofilament light chain)의 기준치가 높았던 참가자들에서는 6개월 시점에 수치가 75% 감소했으며, 추적 관찰 기간 동안 그 상태가 유지됐다. 24명의 아동 중 12명은 세계보건기구(WHO) 운동 이정표에서 최소 한 가지 이상의 새로운 단계를 달성했으며, 모든 참가자는 기준치에서 기록된 운동 이정표를 유지했다. 80mg 용량은 3상 연구에서 평가될 예정이다. 살라네르센은 두 용량 모두에서 전반적으로 우수한 내약성을 보였으며, 대부분의 이상 반응은 경증에서 중등도 수준이었다.

살라네르센은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 교정해 SMN 단백질 생성을 증가시키도록 설계된 연구 단계의 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide)다. 새로운 화학 구조를 통해 연 1회 척수강내 투여로 높은 효능을 발휘할 수 있다. 바이오젠은 이 약물을 발견한 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc.)로부터 글로벌 개발, 제조 및 상업화 권리를 라이선싱했다. 이 치료제는 지난해 전 세계적으로 약 15.5억 달러의 매출을 올린 바이오젠의 스핀라자(Spinraza)를 대체할 후보로 꼽힌다. 스핀라자는 연 3회 투여가 필요하다.

3상 프로그램은 STELLAR-1, STELLAR-2 및 SOLAR의 세 가지 글로벌 연구로 구성되며, 광범위한 SMA 환자군을 대상으로 연 1회 투여되는 80mg 용량을 평가한다. SMA는 출생 1만 명당 약 1명꼴로 발생하며, 운동 신경세포 소실로 인한 진행성 근육 위축 및 쇠약을 특징으로 하는 영아 사망의 주요 유전적 원인이다.

큐어 SMA(Cure SMA)의 케네스 호비(Kenneth Hobby) 회장은 "이번 지정은 SMA에 대한 FDA의 지속적인 헌신과 살라네르센이 제공할 수 있는 잠재적 의미를 인정한 것"이라며 "이는 우리 SMA 커뮤니티가 최근 기관에 전달한 내용, 즉 시급하고 충족되지 않은 요구가 여전히 존재하며 유망한 치료법은 신속한 진전 경로를 받을 자격이 있다는 점을 확인시켜 준다"고 말했다.

이번 혁신치료제 지정은 FDA가 살라네르센이 유전자 치료제를 포함한 기존 치료법 대비 실질적인 개선을 제공할 수 있다고 판단하고 있음을 보여준다. 투자자들은 3상 프로그램의 등록 데이터를 주목할 것으로 보이며, 이 데이터는 연 1회 투여라는 이점이 살라네르센을 진화하는 SMA 치료 시장에서 경쟁력 있는 옵션으로 자리잡게 할 수 있을지를 결정지을 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.