바이오헤이븐, 최초의 그레이브스병 치료제 BHV-1300 임상 3상 돌입

바이오헤이븐 주식회사(Biohaven Ltd.)가 그레이브스병(Graves' disease)을 유발하는 자가항체를 분해하는 최초의 계열(first-in-class) 약물 BHV-1300의 임상 3상 시험에 첫 환자를 등록했다.

베스 에머슨(Beth Emerson) 바이오헤이븐 전무이사(의학부문)는 "첫 환자 등록은 그레이브스병 환자 커뮤니티에 중요한 순간"이라고 말했다.

무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행되는 이번 연구는 약 300명의 성인을 대상으로 하며, 주요 평가변수는 항갑상선제 없이 26주 시점에 정상 갑상선 기능을 회복하는 것이다. 1b상 데이터에 따르면 BHV-1300은 그레이브스 갑상선기능항진증 환자에서 병원성 TSHR 자가항체를 80% 이상 감소시키고 유리 T4 및 유리 T3 수치를 정상화했으며, IgG3, IgA, IgM 및 IgE는 보존했다. 거의 200명에 달하는 개인이 1상 시험에서 이 회사의 MoDE 및 TRAP 세포외 단백질 분해제를 투여받았으며, 대부분의 이상반응은 경미하고 자연 회복되었다.

70년 이상 그레이브스병에 대해 승인된 새로운 치료법은 없었다. 이 질환은 전 세계 인구의 약 1%에 영향을 미치며 갑상선기능항진증의 가장 흔한 원인이다. 바이오헤이븐에 따르면 항갑상선제를 복용 중인 환자 중 93%가 지속적인 증상을 보고했고, 72%는 5가지 이상의 증상을 호소했다. BHV-1300은 갑상선 자체가 아닌 질병의 근원이 되는 TSHR-IgG1 자가항체를 표적으로 삼는다는 점에서 갑상선 기능을 억제하거나 갑상선을 파괴하는 기존 치료법과 차별화된다.

BHV-1300은 소분자 IgG1,2,4 분해제로, 신체의 간 제거 경로(hepatic clearance pathway)를 활용해 질병 유발 항체를 선택적으로 제거한다. FcRn 억제제와 달리 박테리아, 바이러스 및 기생충으로부터 보호하는 IgG3는 보존하며, 병용 투여되는 생물학적 치료제의 제거를 가속화하지 않는다. 이 약물은 가정에서 사용할 수 있도록 설계된 자가 주사기(auto-injector)를 통해 투여된다.

MoDE 플랫폼은 스피겔 연구실(Spiegel Lab)에서 개발된 기술을 바탕으로 예일대학교(Yale University)에서 독점 라이선스를 취득했다. BHV-1300은 후기 단계 임상시험에 진입한 최초의 세포외 단백질 분해제로, 정밀 면역학 분야에서 새로운 치료적 접근법을 열었다. TSHR 자가항체는 갑상선안병증(thyroid eye disease) 및 경골전점액수종(pretibial myxedema)도 유발하므로, 시장 잠재력은 갑상선기능항진증을 넘어 확장된다.

바이오헤이븐의 주가는 올해 40% 상승했으며, 시가총액은 약 24억 달러에 달한다. BofA 증권은 월요일 이 회사의 간질 치료제 후보물질에 대한 우려를 이유로 주식을 '시장수익률 하회(Underperform)'로 하향 조정한 반면, 레이먼드 제임스(Raymond James)는 목표주가 50달러에 '강력 매수(Strong Buy)' 등급을 유지했다. 투자자들은 300명 대상 연구 결과에 주목하고 있으며, 주요 평가변수 결과는 26주 시점에 나올 예정이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.