Biohaven의 opakalim, 간질 임상시험에서 발작 없는 기간 3배 연장

Biohaven의 opakalim이 특발성 전신 간질(IGE)을 대상으로 한 위약 대조 개념증명 연구에서 두 번째 전신 발작까지의 중간 기간을 47일에서 141일로 3배 연장했다.

"눈에 띄는 점은 opakalim이 발작을 조절한다는 사실뿐만 아니라 간질 환자의 삶의 질과 복약 순응도를 저해하는 부담스러운 부작용 없이 이를 수행한다는 점입니다"라고 Biohaven의 연구개발 의료책임자이자 간질 개발 리더인 Jason Lerner는 말했다.

27명의 피험자가 참여한 이 임상시험에서 opakalim을 투여받은 환자의 33%가 두 번째 전신 강직간대 발작 없이 24주 이중맹검 단계를 완료한 반면, 위약군에서는 0%였다. 20%는 전체 기간 동안 발작이 없었다. 이 약물은 또한 100명 이상의 난치성 국소 간질 환자를 대상으로 한 공개표지 연장 연구에서 연속 6개월 동안 54%의 반응률(최소 50% 이상의 발작 빈도 감소를 달성한 환자)을 보였다.

Opakalim의 내약성 프로파일은 상업적 우위를 제공할 수 있다. IGE 연구에서는 졸음, 현기증, 피로 또는 기억 장애 사례가 전혀 보고되지 않았다. 이러한 부작용은 경쟁사의 Kv7 활성제를 장기 연구에서 투여한 환자의 3분의 1 이상에서 발생한다. Biohaven은 승인에 필요한 난치성 국소 간질 대상 두 건의 등록용 Phase 2/3 연구 중 첫 번째 연구에서 2026년 하반기에 톱라인 결과를 발표할 예정이다.

차별화된 안전성 프로파일

Biohaven의 발표에 따르면, 국소 간질 공개표지 연구에서 opakalim 투여 환자의 5%에서 현기증이 발생한 반면, 경쟁사 Kv7 활성제 연장 연구에서는 25%였다. 졸음, 피로 및 기억 장애 발생률은 각각 5% 이하였다. 회사는 이 프로파일을 GABA 수용체에 대한 최소한의 활성과 함께 Kv7.2/7.3 이종이량체 채널에 대한 opakalim의 선택성 덕분이라고 설명한다.

KCNQ2-DEE 동정적 사용

KCNQ2 발달성 및 간질성 뇌병증을 앓고 있는 9세 남아가 FDA 승인 단일 환자 동정적 사용 프로토콜에 따라 opakalim으로 전환된 후 6개월째 임상적으로 안정적인 상태를 유지했다. 야간 뇌파 검사에서 기준선 대비 발작 횟수가 50% 감소했다. 이 환자는 1세대 Kv7 활성제를 포함한 세 가지 병용 항간질 약물에도 불구하고 매일 강직 발작을 경험한 병력이 있었다.

시장 기회

Opakalim은 여러 임상시험에서 1,000명 이상의 피험자를 대상으로 연구되었다. 이 약물은 적정(titration) 없이 1일 1회 투여되며, 이는 기존 치료법 대비 잠재적 이점이다. Biohaven은 난치성 국소 발작 간질에 대한 보조 요법으로 opakalim에 대한 두 건의 Phase 2/3 무작위 이중맹검 위약 대조 연구를 진행 중이다.

차별화된 안전성 데이터는 승인될 경우 opakalim이 간질 시장에서 점유율을 확보할 수 있는 위치를 제공한다. 투자자들은 2026년 하반기 Phase 2/3 톱라인 결과를 주목할 것이며, 이는 깨끗한 내약성 프로파일이 등록용 유효성으로 이어지는지를 결정할 것이다.

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