Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON)은 희귀 유전성 혈액 질환인 적혈구형성성 프로토포르피린증(EPP) 환자 183명을 대상으로 한 중추적 APOLLO 연구에서 주력 후보 물질인 bitopertin에 대한 강력한 환자 수요를 확인했습니다. 등록 수치는 임상 단계 바이오테크 기업인 이 회사의 당초 목표인 150명을 넘어섰으며, 이는 치료 옵션이 제한적인 질병에 대한 소분자 치료제에 대한 의사와 환자들의 강한 관심을 시사합니다.
Disc Medicine의 CEO인 John Quisel은 H.C. Wainwright 행사에서 "연구 등록 속도는 미국과 유럽 모두에서 엄청난 수요와 열의를 반영했다"고 말했습니다. Quisel은 미국의 등록이 조기에 중단된 반면, 유럽 사이트는 11월에 문을 열어 나머지 자리를 빠르게 채웠으며 높은 관심으로 인해 추가 환자의 참여를 허용했다고 언급했습니다.
회사는 올해 4분기에 확증적 APOLLO 연구 데이터를 발표할 예정입니다. 이 데이터는 미 식품의약국(FDA)에 신약 허가 신청서(NDA)를 재제출하려는 Disc의 계획에 결정적입니다. FDA는 이전에 바이오마커인 프로토포르피린 IX(PPIX) 수치와 임상 증상 간의 상관관계에 의문을 제기하며 신속 승인 신청에 대해 보완요구서(CRL)를 발행한 바 있습니다. APOLLO 연구는 FDA가 전통적 승인을 위해 요구하는 임상적 이점에 대한 직접적인 증거를 제공하도록 설계되었습니다.
데이터 판독이 성공적으로 완료되면 재제출 후 6개월의 검토 기간이 설정되어 2026년 중반까지 미국의 승인을 받을 수 있는 경로가 마련됩니다. 회사의 임상 경험에 따르면 EPP 환자군은 전통적으로 추정되는 3,000~6,000명보다 많을 수 있으며, 보험 청구 데이터는 핵심 그룹 6,000명과 미국 내 잠재 인구 20,000명에 가깝다는 것을 가리킵니다. 또한 이번 임상에는 청소년 환자도 포함되어 있어 12세 미만의 어린 환자들을 위한 초기 적응증 확보도 가능할 전망입니다.
bitopertin 외에도 Disc Medicine은 혈액학 중심의 후보 물질 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사는 골수섬유증 관련 빈혈을 위한 DISC-0974를 개발 중이며, 다가오는 의학회에서 새로운 데이터가 발표될 예정입니다. 중간 결과에 따르면 골수섬유증의 표준 치료법인 JAK 억제제 병용 투여 여부와 관계없이 환자들에게서 반응이 나타났으며, 이는 이 환자군에서 지속되는 빈혈에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있음을 시사합니다.
또한 Disc는 단일클론 항체인 DISC-3405를 진성적혈구과다증(PV)을 위한 철분 제한 요법으로 포지셔닝하고 있습니다. 이 프로그램은 투여 빈도를 낮추어 rusfertide와 같은 치료제와 경쟁하는 것을 목표로 합니다. 회사는 또한 겸상 적혈구 질환에서 DISC-3405에 대한 연구를 시작하여 현재 치료적 사혈을 통해 테스트되고 있는 개념인 철분 제한에 대한 새로운 약물 기반 접근 방식을 탐구하고 있습니다.
이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
