Galectin 테라퓨틱스, MASH 간경변 대상 belapectin 단일 2mg 용량 3상 임상 돌입

Galectin 테라퓨틱스, MASH 간경변 대상 belapectin의 3상 임상시험 설계에 대해 FDA와 합의… 승인 치료제가 전무한 환자군에서 완전 승인을 향한 규제 경로 확보

Galectin Therapeutics Inc.는 미 식품의약국(FDA)과 MASH 간경변 및 문맥고혈압 환자 대상 belapectin의 3상 프로그램에 대해 합의를 도출했다. 이 환자군은 생명을 위협하는 간부전 보상부전(비대상성) 사건의 위험이 가장 높은 집단이다.

"임상시험 설계, 1차 평가변수 및 규제 프레임워크에 대한 합의는 프로그램에 새로운 확신을 가지고 추진하는 데 중요한 명확성을 제공한다"고 Galectin 테라퓨틱스의 조엘 루이스 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 밝혔다.

무작위배정, 이중맹검, 위약 대조 임상시험은 탄수화물 기반 galectin-3 억제제인 belapectin의 단일 2mg 용량을 평가하며, 복합 간 질환 결과를 1차 평가변수로 사용한다. 이 평가변수에는 5mm 이상의 주요 식도정맥류 발생 예방이 포함되며, 이는 문맥고혈압 악화의 임상적으로 의미 있는 지표다. FDA는 내시경 평가를 위한 Galectin의 제안된 중앙 맹검 검토 프로세스를 승인했으며, 이 방법론은 회사가 글로벌 2b/3상 NAVIGATE 임상시험에서 개발하고 검증한 것이다. 회사는 3상 연구 규모가 NAVIGATE와 비슷할 것으로 예상하고 있다.

조직학적 평가변수에 기반한 조건부 승인 대상이 되는 초기 단계 MASH 환자군과 달리, 간경변 환자군은 전통적인 승인 경로가 필요하다. FDA는 단 하나의 적절하고 잘 통제된 임상시험으로도 판매 승인이 가능하다고 확인했으며, 이는 Galectin에 광범위한 적응증을 향한 명확한 경로를 제공했다. 회사는 2026년 3분기 중 최종 3상 프로토콜을 제출할 계획이며, 현재 전략적 파트너십 기회를 적극적으로 모색 중이다.

Belapectin은 염증, 섬유화 및 악성 질환 진행을 촉진하는 단백질인 galectin-3를 표적으로 한다. MASH 간경변에서 이 약물은 비대상성(보상부전) 간질환으로의 진행을 예방하는 것을 목표로 하며, 이 상태는 대부분의 다른 임상시험에서 환자를 제외시키는 요인이다. 회사에 따르면 FDA는 Type C 미팅에서 이 환자군의 충족되지 않은 상당한 의학적 수요를 인정했다.

Galectin의 최고의료책임자(CMO)인 쿠람 자밀은 규제 당국이 NAVIGATE에서 회사가 개척한 방법론인 중앙 집중식 내시경 검토 프로세스를 수용한 것은 과학적 엄격성을 확인한 것이라고 말했다. 표준화되고 맹검 처리된 식도정맥류 평가는 글로벌 연구에서 신뢰할 수 있는 평가변수 평가를 보장하는 데 중요하다고 그는 덧붙였다.

MASH 간경변 분야의 경쟁 구도는 여전히 희박하다. Madrigal 제약의 Rezdiffra(레스메티롬)는 2024년 중등도-중증 섬유화를 동반한 비간경변성 MASH에 대해 FDA 승인을 받았으나, 간경변 및 문맥고혈압 환자를 구체적으로 대상으로 승인된 치료제는 없다. Galectin의 belapectin이 성공한다면 이러한 공백을 해소할 수 있을 것으로 보인다.

Galectin은 설립 이후 계속 영업 손실을 기록해 왔으며, 현재 보유 현금 운용 기간(캐시 런웨이)을 공개하지 않았다. 회사의 선도 개발 프로그램은 MASH 간경변에 있으며, 진행성 두경부암 대상 병용 면역요법 관련 추가 프로그램도 진행 중이다. 해당 프로그램들의 진행은 적합한 파트너를 찾는 데 달려 있다.

문맥고혈압을 동반한 MASH 간경변 환자를 등록한 NAVIGATE 임상시험은 단일 용량 접근법을 뒷받침하는 유효성 데이터를 제공했다. 회사에 따르면 2mg 용량은 이전 임상 연구 전반에서 강력한 유효성을 보였으며, 이는 계획된 등록 임상시험의 기초를 형성했다.

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