노바티스, 희귀 근육질환 치료제 초기 임상 성공…120억 달러 어비디티 인수 타당성 입증

노바티스(Novartis AG)는 목요일 실험 약물 델파시바트 브락실로시란(델-브락스, del-brax)이 1/2상 임상시험에서 얼굴어깨위팔근육영양증(FSHD)과 관련된 두 가지 혈중 바이오마커를 낮추는 데 성공했다고 밝혔다. 이는 스위스 제약사의 RNA 표적 치료제에 대한 120억 달러 베팅을 뒷받침하는 결과다.

노바티스의 글로벌 신경과학 및 유전자 치료 개발 책임자인 나젬 아타시(Nazem Atassi)는 성명에서 "현재 바이오마커 및 임상 데이터의 총체성을 평가 중이며, 글로벌 규제 기관과의 논의를 기대하고 있다"고 말했다.

이번 90명의 환자를 대상으로 한 임상시험은 3개 코호트에서 델-브락스의 두 가지 용량을 위약군과 비교했다. 약물을 투여받은 환자들은 FSHD 병리를 유발하는 DUX4 유전자에 의해 조절되는 바이오마커인 KHDC1L과 근육 손상 지표인 크레아틴 키나아제 수치가 감소한 것으로 나타났다. 회사 측은 안전성 프로파일이 이전 결과와 일치한다고 밝혔다.

제프리스(Jefferies)의 분석가 마이클 로이히텐(Michael Leuchten)은 보고서에서 이번 데이터가 "적어도 부분적으로 노바티스의 어비디티(Avidity) 인수 결정을 입증했다"고 분석했다. 노바티스의 주가는 목요일 오전 약 3% 상승했다.

델-브락스는 FSHD 환자에서 비정상적으로 발현되는 DUX4 유전자를 침묵시키도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드 콘주게이트(AOC)다. 이 질환은 얼굴, 어깨, 팔 및 기타 부위에 진행성 근육 약화를 유발하며, 미국과 유럽연합(EU)에서 약 4만 5000명에서 8만 7000명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 현재까지 질병을 변형시키는 치료제는 존재하지 않는다.

노바티스는 2025년 10월 120억 달러에 어비디티 바이오사이언시스(Avidity Biosciences)를 인수하면서 이 약물을 확보했다. 이번 거래에는 1형 근긴장성 이영양증을 대상으로 하는 델-데시란(del-desiran)(2026년 하반기 데이터 발표 예정)과 현재 중기 개발 단계에 있는 뒤시엔느형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 델-조타(del-zota) 등 세 가지 AOC 후보 물질이 포함됐다.

노바티스는 이번 1/2상 결과를 글로벌 규제 기관과 논의할 계획이다. 근력 및 10m 보행 테스트를 평가하는 델-브락스의 후기 임상시험은 이미 환자 등록을 시작했다.

이번 긍정적인 임상 결과는 노바티스의 희귀 신경근육 질환 분야 입지를 강화하고 가속 승인 경로를 열 가능성이 있다. 투자자들은 AOC 플랫폼의 다음 촉매제로 올해 후반에 발표될 델-데시란 데이터를 주목할 것이다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.