리젠크스바이오 유전자 치료제, 임상서 93% 발현율 기록하며 경쟁사에 도전

리젠크스바이오(Regenxbio Inc., RGNX)는 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 RGX-202가 주요 임상 3상 시험에서 93%의 마이크로디스트로핀 발현을 달성했다고 발표했습니다. 이는 안전성과 효능을 개선하도록 설계된 치료제로, 사레프타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 승인된 치료제에 강력한 도전장이 될 전망입니다.

리젠크스바이오의 최고 의학 책임자인 스티브 파콜라(Steve Pakola) 박사는 "RGX-202는 마이크로디스트로핀 발현과 기능적 개선 사이의 강력하고 통계적으로 유의미한 상관관계를 입증한 최초의 뒤센 유전자 치료제이며, 이는 이 분야에서 획기적인 차별점입니다"라고 말했습니다.

AFFINITY DUCHENNE 임상은 높은 통계적 유의성(p<0.0001)으로 1차 평가변수를 충족했으며, 평가된 30명의 환자 중 93%가 10% 이상의 마이크로디스트로핀 발현을 달성했습니다. 치료제는 내약성이 우수했으며, 보고된 두 건의 심각한 부작용(아급성 심근염 1건, 무증상 간 손상 1건)은 적절히 관리되어 지속적인 영향 없이 해결되었습니다.

이 긍정적인 데이터는 프로그램의 리스크를 낮추고 리젠크스바이오가 2027년 출시를 목표로 FDA의 가속 승인을 추진할 수 있는 길을 열어주었습니다. 성공할 경우 RGX-202는 안전성 우려에 직면했던 사레프타의 Elevidys와 직접 경쟁하게 되며, 리젠크스바이오가 뒤센 치료제 시장의 상당 부분을 점유할 수 있게 될 것입니다.

차별화된 접근 방식

RGX-202는 뒤센의 근본 원인을 해결하기 위해 근육 세포에 새로운 마이크로디스트로핀 단백질을 전달하도록 설계된 아데노随伴 바이러스(AAV) 유전자 치료제입니다. 사레프타의 치료제에 포함된 마이크로디스트로핀과 달리, 리젠크스바이오의 구조는 근육 기능을 보호하고 보존하는 데 중요한 것으로 입증된 C-말단 도메인을 포함하는 유일한 구조이며, 이는 천연 디스트로핀에 더 가깝습니다. 회사는 이러한 차별화된 설계와 선제적인 면역 억제 요법, 고순도 제조 공정이 결합되어 치료제의 유리한 안전성 및 효능 프로필에 기여한다고 믿고 있습니다.

재무 상태 및 파이프라인

임상 데이터와 함께 리젠크스바이오는 2026년 1분기에 9,010만 달러의 순손실을 기록했다고 보고했습니다. 매출은 리젠크스바이오의 기술을 사용해 개발되고 노바티스가 판매하는 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)의 미국 특허 만료로 인해 전년 동기 8,900만 달러에서 640만 달러로 감소했습니다. 회사는 분기 말 기준 1억 5,050만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이는 2027년 초까지 운영 자금을 충당하기에 충분하다고 밝혔습니다. 이 자금에는 2026년 2분기에 예상되는 망막 질환 유전자 치료제 sura-vec에 대한 파트너 애브비(AbbVie)로부터의 1억 달러 마일스톤 지급 가능성이 제외되어 있습니다.

이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.