핵심 요약:
숄라 록(Scholar Rock, NASDAQ: SRRK)은 아피테그로맙에 대해 재제출한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)이 미국 식품의약국(FDA)의 심사 승인을 받았으며, 목표 결정일은 2026년 9월 30일로 설정되었다고 발표했습니다.
데이비드 할랄(David Hallal) 숄라 록 최고경영자(CEO)는 1분기 실적 발표 전화회의에서 "우리는 그 어느 때보다 SMA 커뮤니티를 위한 다음 단계의 혁신을 이끌 준비가 되어 있습니다"라고 말했습니다.
재제출된 신청서의 주요 업데이트 사항은 기존의 카탈렌트 인디애나(Catalent Indiana) 공장 외에 미국 내 두 번째 제조 시설을 추가한 것입니다. 작년의 이전 신청서는 오로지 카탈렌트 시설의 실사 문제로 인해 거부된 바 있습니다. 회사는 1억 달러의 대출 실행과 시장가 발행(ATM) 프로그램을 통한 9,800만 달러의 수익에 힘입어 1분기 말 기준 4억 8,000만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하며 마감했습니다.
승인이 완료되면 아피테그로맙은 척수성 근위축증(SMA)에 대한 최초의 근육 타겟 치료제가 될 전망입니다. 현재 전 세계적으로 약 35,000명의 환자가 기존의 SMN 타겟 치료제를 최소 한 번 이상 투여받은 것으로 추산됩니다. 회사는 유럽 승인도 추진 중이며 2026년 중반까지 규제 당국의 의견을 기대하고 있습니다.
두 개의 독립적인 제조 시설을 포함한 BLA를 FDA가 수락한 것은 숄라 록에 있어 중요한 리스크 해소 사건입니다. 2025년 9월의 최초 거부는 약물의 효능이나 안전성과는 무관하며, 제3자 시설에 대한 '통상적인 일반 현장 실사'와 관련이 있었습니다.
할랄 CEO는 "이러한 접근 방식은 SMA 커뮤니티의 미충족 수요에 대한 FDA와 숄라 록의 공통된 이해와, 아피테그로맙을 미국의 어린이와 성인들에게 가능한 한 빨리 제공하려는 공동의 시급함을 강조합니다"라고 설명했습니다.
FDA는 이미 카탈렌트 인디애나 시설에 대한 불시 재실사를 완료했으며 90일 이내에 등급을 분류할 예정입니다. 한편, 숄라 록은 9월 PDUFA 날짜보다 훨씬 앞선 3분기에 두 번째 시설로부터 충분한 상업적 물량을 확보할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다.
규제 경로가 명확해짐에 따라 숄라 록은 승인 즉시 미국 내 상업적 출시를 준비하고 있습니다. 로버트 키스 우즈(Robert Keith Woods) 최고상업책임자(CCO)는 SMA 환자의 약 95%가 SMN 단백질을 타겟으로 하는 기존 치료를 받고 있음에도 불구하고 여전히 근육 위축을 경험하고 있다고 언급했습니다. 아피테그로맙은 근육 성장을 제한하는 단백질인 마이오스타틴을 억제하는 방식으로 작동하며, 기존 치료제와 병용하여 사용하도록 설계되었습니다.
회사는 또한 영유아 SMA 환자를 대상으로 한 아피테그로맙 임상 2상 연구와 안면견갑상완근디스트로피(FSHD) 환자를 대상으로 한 임상 2상 연구 계획을 포함하여 파이프라인을 확장해 나가고 있습니다.
이 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
