버텍스, 겸상적혈구병 2세 소아 대상 유전자 치료제 FDA 승인 획득

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 겸상적혈구병 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈을 앓는 2세 이상 소아를 대상으로 CASGEVY 유전자 치료제에 대한 FDA 승인을 획득했다. 이는 해당 연령대에 허가된 최초의 유전자 치료제다.

버텍스는 "CASGEVY는 이제 겸상적혈구병과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 모두에 대해 2세 이상 소아에 적응증이 승인된 최초의 유전자 치료제"라고 밝혔다.

이번 확대 승인은 재발성 혈관 폐쇄성 위기를 겪는 겸상적혈구병 환자 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 중 2세 이상을 대상으로 한다. CASGEVY는 환자 자신의 혈액 줄기세포로 만드는 일회성 치료제로, 기존에는 두 질환 모두 12세 이상 환자에게만 승인돼 있었다.

겸상적혈구병을 앓는 5세에서 12세 미만 소아를 대상으로 한 임상시험에서 평가 가능한 8명의 환자 전원이 주입 후 24개월 이내에 최소 12개월 연속으로 중증 혈관 폐쇄성 위기를 경험하지 않았다. 베타 지중해빈혈 소아 환자 중에서는 평가 가능한 9명 중 8명이 12개월 연속 수혈 독립을 달성했으며, 중앙 지속 기간은 20.1개월이었다.

FDA는 버텍스가 국장 국가 우선 바우처(Commissioner's National Priority Voucher) 프로그램에 따라 신청서를 제출한 지 53일 만에 이번 확대 승인을 부여했다. 이는 의약품 신청 검토 기간을 단축하기 위해 설계된 신속심사 프로그램이다. FDA는 앞서 2023년에 12세 이상 환자를 대상으로 CASGEVY와 함께 제네틱스 바이오테라퓨틱스(Genetix Biotherapeutics)의 유전자 치료제를 승인한 바 있다.

겸상적혈구병의 다른 장기 치료 옵션으로는 일치하는 기증자가 필요한 골수 이식과 항암 화학요법제인 하이드록시우레아(Hydroxyurea)가 있다.

이번 확대 승인은 CASGEVY의 치료 가능 환자군을 2세에서 11세 소아까지 확대하면서 버텍스의 접근 가능 환자 풀을 크게 늘렸다. 투자자들은 버텍스의 다음 실적 발표에서 연령대가 낮은 환자군의 초기 처방 추세를 반영한 업데이트된 매출 가이던스를 주목할 것으로 보인다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.